FDA okays nuwe sistiese fibrose dwelm

`N FDA advieskomitee gestem 13-1 aan te beveel goedkeuring vir `n droë poeier formulering van tobramisien te behandel pulmonêre Pseudomonas aeruginosa infeksies in sistiese fibrose pasiënte.

Hoewel agentskap personeel doeltreffendheid en veiligheid van die produk se inligtingsessie dokumente voorberei vir die Woensdag vergadering het bevraagteken, die meeste komiteelede gesê hulle is tevrede dat die nuwe formulering so goed en so veilig sal werk as `n bestaande Nebulized vloeistof tobramisien produk.

Die FDA volg gewoonlik sy adviserende aanbevelings paneel maar is nie nodig om dit te doen.

Beide tobramisien produkte word gemaak deur Novartis. Die maatskappy het Anti-infectives Advieskomitee die FDA se dat die droë-poeier weergawe die dwelm makliker sal maak vir pasiënte om te gebruik en kan dus verbeter behandeling nakoming - `n algemene probleem vir sistiese fibrose pasiënte, wat moet ure elke dag spandeer voor te berei en die administrasie van `n verskeidenheid van medikasie.

Die oomblik goedgekeur Nebulized produk, onder die naam Tobi verkoop, self vereis sowat 30 minute vir elke twee keer-daaglikse dosis.

Novartis hoop die meeste pasiënte kan die oorgang na die droë-poeier vorm, wat kom in `n verpakte kapsule wat pasiënte te voeg in `n inhaleerder toestel soortgelyk aan ander op die mark vir asma medikasie. Die maatskappy is van mening dat pasiënte nodig sou wees net 5 minute om hulself dosis met die vereiste vier kapsules, om twee keer per dag geneem word.

Soos met Tobi, sou die droë-poeier vorm word in siklusse van 4-weke-op, 4-weke-off. Hierdie skedule is ontwerp in `n poging om die ontwikkeling van antibiotika-weerstandige stamme van die minimum te beperk P. aeruginosa en / of ander organismes.

In die inligtingsessie dokumente, FDA personeel beoordelaars wys na data van Novartis se studies wat aandui dat weerstand verskyn in elk geval te ontwikkel met die nuwe formulering, in die vorm van verhoogde minimum inhiberende konsentrasie met verloop van tyd.

Hulle het ook kommer, herhaal tydens `n mondelinge aanbieding by die Woensdag vergadering, dat pasiënte Hierdie weerstandbiedende organismes kan versprei na ander mense in noue kontak.

Nog `n negatiewe vir die produk was `n relatief hoë voorkoms van hoes.

Maar paneellede grootliks dié kommer as teoretiese ontslaan. Hulle is oortuig deur die primêre uitkoms data toon dat die nuwe formulering was beter as placebo en soortgelyke in effektiwiteit en veiligheid by die Nebulized vorm.

Gesê voorsitter van die komitee Thomas A. Moore, besturende direkteur van die Universiteit van Kansas in Wichita, "Ek dink veiligheid en doeltreffendheid is bewys deur die borg vandag."

Michael Neely, besturende direkteur van die Universiteit van Suid-Kalifornië in Los Angeles, wat ook gestem om goedkeuring te ondersteun, het ingestem om met die FDA personeel review wat verhoor data vervat sommige gate.

Tog, het hy gesê, "Ek dink dit is belangrik om keuses [aan pasiënte en dokters] gee waar moontlik."

Diane Cappelletty, PharmD, van die Universiteit van Toledo, aanbeveel dat, indien die produk is goedgekeur, postmarketing studies moet `n nader kyk na die negatiewe effekte daarvan, insluitend meer ernstige uitkomste soos dood en dispnee asook die voorkoms en erns van hoes neem .

Een probleem wat paneellede het aansienlike tyd bespreek was gemak die inhaleerder toestel se. A deur Novartis voorgelê studie het aangedui dat vyf stappe in die werk van die toestel wat die maatskappy geag "kritieke" suksesvol voltooi deur byna al die pasiënte.

Maar `n paar stappe oorweeg noncritical het laer sukseskoerse. Minder as die helfte van die pasiënte geposisioneer die toestel volgens instruksies wanneer piercing die kapsules.

`N FDA analise wat ingesluit volgende instruksies om twee keer te asem uit elke kapsule en om dit daarna te gaan om te bevestig dat die dwelm het ingeasem - beskou noncritical deur Novartis - het `n algehele slaagsyfer van net 53 persent.

Die meeste lede van die paneel, al is, het aangedui dat hulle baie bekommerd oor die vermoë pasiënte se om die toestel te bestuur nie.

"Dit lyk my nie as `n harder as enige van die ander dinge" wat sistiese fibrose pasiënte daagliks gebruik, het gesê Cappelletty.

Die enigste afgescheidene op die paneel was verteenwoordiger verbruiker Rodney Mullins, of Public Health Consultants en advokate in Duluth, Georgia.

In verduidelik sy "nee" -stem, het hy gesê die data op nadelige gevolge en die opkoms van potensiële weerstand teen die medikasie was te min om die goedkeuring van die produk se waarborg.

"Ek dink ons ​​doen `n slegte diens aan die CF bevolking met hierdie onvolledige data," het hy gesê, met die argument dat die komitee was nie in staat om "verseker die Amerikaanse publiek dat hierdie produk is veilig."

Neely het egter gesê: "Ons kan elke negatiewe gebeurtenis nie verhoed. Ek het `n teken dat ons almal sal benadeel nie sien" as die produk goedgekeur is.

Bron: FDA paneel Gee High Teken vir New CF Drug