Twee dwelms bied hoop vir dodelike longsiekte

`N paar van dwelms bied nuwe hoop vir pasiënte met `n progressiewe, dodelike siekte wat hul asem beroof deur littekens die longe, volgens kliniese proef resultate.

Beide dwelms, pirfenidone en nintedanib, verskyn aan die opmars van idiopatiese pulmonale fibrose, of IPF, `n ongeneeslike en voorheen onbehandelbare siekte wat weefsel diep in die longe te versterk en litteken veroorsaak stadig.

Pasiënte met IPF het `n drie-jaar oorlewing koers van 50 persent, erger as die meeste vorme van kanker, sê dr Gary Hunninghake, `n longsiekte spesialis by Brigham en Women`s Hospital in Boston.

Paar leef langer as vyf jaar verby diagnose, en die enigste manier om hul lewens te red is om hul longe te vervang.

"Die lang en kort is, dit is `n mooi groot deal in die veld van IPF," sê Hunninghake. "Dit is nie die genesing van die siekte. Dit is beslis nie die einde van terapie vir hierdie pasiënte. Maar die idee is daar iets wat ons kan doen behalwe hulle verwys na longoorplanting is `n mooi groot deal."

Resultate van die twee dwelm toetse gepubliseer in die 18 Mei aanlyn-uitgawe van die New England Journal of Medicine. Die probleem rapporteer ook op `n derde IPF dwelm genoem asetielsisteïen wat oneffektief is in `n kliniese proef bewys.

Meer as 100,000 Amerikaners ly aan IPF, sê dr David Lederer, mede-skrywer van die pirfenidone studie. Die meeste is tussen 50 en 70 jaar oud. Die siekte begin met kortasem of `n droë, inbraak hoes, maar gou beroof die mens se liggaam van die suurstof wat nodig is om rond te beweeg of behoorlik te funksioneer.

Dokters weet nie wat veroorsaak dat IPF, hoewel hulle vermoed dat rook, genetika, sekere virale infeksies of suur reflux `n rol kan speel in die skade aan die longe, volgens die Amerikaanse National Institutes of Health.

VERWANTE: Wag tot Asem: Lewe op die longoorplanting Lys

Pirfenidone goedgekeur vir IPF behandeling in ander lande, maar tot nou toe die Amerikaanse Food and Drug Administration goedgekeur het ontken gebaseer op gemengde kliniese proefresultate, het gesê Hunninghake.

In hierdie nuutste verhoor, dokters behandel 555 IPF pasiënte vir een jaar met óf pirfenidone of `n onaktiewe placebo. Pirfenidone het `n aansienlike vermindering in die koers van longfunksie agteruitgang, en verbeterde pasiënte se loopafstand.

"Dit dwelm baie duidelik vertraag progressie van die siekte soos gemeet deur longfunksie, en blyk `n uitwerking op mortaliteit het so goed," sê Lederer, mede-direkteur van die interstisiële program longsiekte aan die Columbia University Medical Center in New York City .

Navorsers nie heeltemal verstaan ​​hoe pirfenidone werk teen IPF, Lederer het, maar die dwelm lyk `n belangrike "groei faktor" proteïen belemmer in die ontwikkeling van fibrose. Dit blyk ook anti-inflammatoriese eienskappe het.

`N Tweede stel kliniese toetse getoets die dwelm nintedanib teen `n placebo vir een jaar in meer as 1050 IPF pasiënte.

Nintedanib ook aansienlik verminder die tempo van longfunksie afname, die verbetering van die vermoë van pasiënte om asem te haal. Die dwelm spesifiek gerig op die "groei" -faktor proteïene wat longweefsel te styf en litteken veroorsaak.

Maag probleme, insluitend diarree was die mees algemene newe-effekte van beide medisyne, navorsers berig.

VERWANTE: outrunning Sistiese Fibrose

Die kwessie van goedkeuring berus nou by die FDA. "Beide van hierdie proewe is meer as waarskynlik FDA goedkeuring te kry nadat hulle publikasie ontwerp," sê Hunninghake.

Algehele, sal die resultate van hierdie toetse `n paar broodnodige aanmoediging om IPF pasiënte te voorsien. "Dit is `n optimistiese tyd vir pasiënte met fibrose," sê dr Gregory Cosgrove, hoof mediese beampte vir die Pulmonêre Fibrose Stigting.

Die siekte is moeilik om te kraak omdat dié modelle van long fibrose nie goed vertaal na die mens nie, het hy gesê. Maar die vinnige ontwikkeling van DNA volgorde het navorsers `n ander laan om te verstaan ​​hoe fibrose werke gegee.

"Dit is frustrerend wanneer ons nie `n effektiewe terapie geïdentifiseer het oor die afgelope 10 tot 15 jaar," het Cosgrove. "Maar dit mate van frustrasie het die IPF gemeenskap gevra om werklik saam te kom om deelname aan kliniese toetse te ondersteun, en diegene proewe het `n grondslag vir hierdie nuwe vooruitgang voorsien."