CLL misverstaan

Groete uit Chicago, waar ek hierdie week gasheer vir `n borskanker onderwys gebeurtenis. Ek het nou net terug van Washington, D.C. waar ek getuig voor `n FDA adviserende verhoor van die oncologische Drug Advieskomitee. Ek is nog steeds bedwelming van wat daar gebeur het en wou dit met julle deel, want dit spreek boekdele oor waar ons is met dwelms ontwikkeling en kankermiddel goedkeurings.

Hier gaan ons:

Eerstens, laat ek verduidelik wat by hierdie vergadering was. Die FDA `n beroep op advieskomitees van dokters, biostatisticians, verbruiker advokate en pasiënte te sleutel vrae oor dwelms, mediese toerusting, diagnostiese toetse, ens wat aansoek gedoen het om FDA goedkeuring beantwoord.

Hierdie week, die advieskomitee oor kanker dwelms ontmoet in Silver Spring, MD. Buite Washington, D.C. Die oggendsessie was oor `n voorgestelde CLL dwelm, Genasense. Dit is `n bietjie soos `n debat en `n bietjie soos `n regsgeding. Die FDA gee sy openingsrede - in hierdie geval om Genasense in `n negatiewe lig reg van die begin af - en dan die borg (in hierdie geval `n redelik vroeë stadium biotech maatskappy met honderde miljoene dollars in gevaar), bied sy data oor hoe sy voorgestelde nuwe dwelm kan `n verskil maak. Dan is daar `n baie gesprek.

Video: New thinking on the climate crisis | Al Gore

Die maatskappy in gesprek was Genta, wat reeds deur die FDA het bashed keer voor wanneer data nie belowend genoeg het lyk vir Genasense in kwaadaardige melanoom. Nou is die maatskappy besig was om sy saak in CLL, my toestand, en ek was daar om `n pleidooi te maak vir die feit dat meer dwelms in gereedskap kits ons dokters. Saam met my was ander pasiënte wat Genasense ontvang het (ek het nie) en het gevoel dat hulle in die lewe was vandag as gevolg van dit.

Die verhoor het die hele oggend. `N Droom span van CLL spesialiste was daar, insluitend: M. D. Anderson dokters Michael Keating en Susan O`Brien, Bruce Chesson van Georgetown, en Kanti Rai (die oupa van CLL sorg) van Long Island Joodse. Dr. John Reed, `n ander hematologist superster, was ook daar as ander Ek weet minder goed was. Hulle voel Genasense werk as `n chemosensitizing agent, in `n paar mense wat versuim, help hulle beter doen met Fludara (Fludarabine) en Cytoxan (cyclosphosphamide) as wanneer dié middels alleen is gebruik. Die data toon `n 10 persent voordeel. Meer eenvoudig gestel, een in 10 pasiënte wat ontvang dit moes werklike verbetering en dikwels `n baie belangrike vergifnis. Vir die FDA, dit was nie betekenisvol omdat hulle gesien het te veel ander wat nie veel voordeel gekry het nie en het gedink dat die koste was nie die moeite werd - as wat kan of kan nie ontvang die dwelm was nie in staat om vooraf bepaal . Die meeste van die paneel het saamgestem en gestem 7-3 teen die dwelm. Dit was eintlik `n spyker in die doodskis vir Genasense en miskien vir Genta as `n maatskappy te - hoewel ek nie `n belegging tipe, so neem dat kommentaar met `n groot korrel sout.

Hier is die skande van dit alles. Daar is regte mense wat sou dood wat Genasense ontvang en in die lewe vandag en om goed te doen. Die CLL spesialiste is bedel vir `n nuwe dwelm vir mense wat nie goed reageer op Fludarabine alleen of saam met ander gebruik "op die mark" dwelms help. Die kundiges soos Susan O`Brien glo Genasense is die moeite werd is en dat `n eerste-in-klas chemosensitizing agent is belangrik.

Die paneel het die FDA leiding en gesê: "Nee dice." Hulle was nie beïndruk. Maar vir my soos `n waarnemer dit gelyk daar was `n groot afsluiting. Dit is omdat slegs twee van die dokumente op die paneel was Hematologen wat eintlik behandel CLL pasiënte. Een van hulle het vir die dwelm en so ook die CLL pasiënt en die onkologie verpleegster wat die verteenwoordiger verbruiker op die paneel was. Maar die paneel was gepak met soliede tumor dokumente en `n biostatistician. Die soliede tumor dokumente het nie ?? kry ?? die heterogeniteit van CLL en die onvervulde behoefte Genasense kan vul. Die biostatistician, glo ek, het nie dat selfs `n paar lewens spaar in kanker is die moeite werd. Vir hom (en die FDA), dit was alles oor die goedkeuring van dwelms vir die ?? breë CLL bevolking. ?? Genasense nie doen nie. Maar is dit nie verstaanbaar wanneer CLL toenemend gesien as verskillend van een pasiënt na die volgende?

Ek vra `n FDA amptelike waarom die paneel nie meer Hematologen daarop kan hê wanneer `n dwelm soos hierdie opkom. ?? nie prakties, ?? sy het gese. ?? Ons het moeite om te docs wat ons nou het. ?? ?? En buitendien, ?? Sy het voortgegaan, ?? ons bring in konsultante wat kundiges om ons te adviseer. ?? Ek het gehoor `n paar van die CLL kundiges betwis dat.

En wie verloor? Seker Genta verloor - so doen hulle beleggers. Maar ons pasiënte verloor ook. Hier is nog `n geval van mense wat kan wees by dood se deur geweier `n dwelm wat meer tyd en beter gesondheid terug na `n paar van hulle kan gee. Moet ons nie verdien om dit beskikbaar te hê?

En daar is nog `n slegte invloed hier ook. Hierdie jaar het die National Cancer Institute het terugsny sy befondsing van kankernavorsing. So wat sal maak die verskil in ons ?? oorlog teen kanker ??? Miskien `n paar groepe soos die Leukemie Limfoom Society of die Amerikaanse Kankervereniging of Susan G. Komen. Maar regtig, moet ons farmaseutiese maatskappye en hul beleggers `n finansiële risiko`s te neem. Sal hulle as die FDA is so konserwatief en die proses is so opgestel dat paneellede toepaslike ondervinding om die aansoeker die skoonste skud gee kan `n gebrek?

Kyk, ek is geen wetenskaplike, en ek weet die FDA kry gekritiseer al die tyd wanneer `n dwelm is goedgekeur dat later moet word getrek uit die mark. En al die paneellede is uitstaande kundiges in hul velde. Maar was hierdie paneel kundige in CLL? En is die FDA neem te hard `n houding wanneer lewens is op die spel en pasiënte en spesialiste is desperaat op soek na meer behandeling opsies?

Goed, so, Andrew, wat gaan jy daaromtrent doen? In die eerste plek gaan ek vrywillig aan `n verbruiker advokaat op FDA adviespanele wees en tweede gaan ek probeer om te voldoen aan met my Amerikaanse senatore om hulle te vergewis van my kommer oor die goedkeuring-proses. En derde Ek gaan - nou - vra jou kommentaar. C`mon, asseblief klink af van wat jy dink, en ek sal die FDA sê om `n blik te neem. Anders, ons pasiënte is net nommers aan hulle.

Ek onregverdig? Jy kan jou vertel ek is knorrig uit die ervaring. Maar Ek sal dit weer doen in `n flits met die hoop dat ons nuwe te kry, effektiewe dwelms goedgekeur, en dat meer mense langer kan leef en goed te leef ten spyte van lewensbedreigende toestande. En ek sal voortgaan om te bid vir `n kuur, natuurlik.

Ter wille van my besigheid pogings, is daar `n paar dinge wat jy moet weet. HealthTalk het, in die verlede, wat programme op CLL behandeling wat geborg word deur onbeperkte toelaes uit Genta, die ontwikkelaar van Genasense. Terwyl daar is geen huidige of beplande programme, moet jy weet dat die moontlikheid van toekomstige programme bestaan. Daarbenewens ek nou loop `n maatskappy genaamd Pasiënt Power dat `n onbeperkte toekenning ontvang van Genta om die reis van drie mense (myself, familielid `n CLL pasiënt se en ander CLL pasiënt) aan die openbare verhoor te fasiliteer. Sowel by HealthTalk en by pasiënte Power, het Genta nie gevra nie het enige beheer of invloed oor wat ons sê of skryf.

Video: Is Your Salary A Bribe? - Clinical Research Industry

-Andrew

Opdateer:

Ons is regtig iets hier begin. Mense van regoor die wêreld (letterlik) gewees het om `n greep van my oor hierdie onderwerp. Kom ons hou dit aan die gang en werklik uit te kry die woord. Vertel ander om hier te kom en hulle aan te moedig om `n opmerking te laat, die groot honde kyk en hulle te lees! Gaan na digg.com en in die boonste regterkantste van die hoek wat jy sal `n soek funksie, tipe in CLL vind en dit moet jy wys my artikel getiteld "Is die FDA gebrek kundiges vir goedkeuring dwelm?" kliek op die knoppie wat lees "digg dit." Hoe meer mense wat stem vir die blog hoe meer mense sal dit lees!