Genta antwoord ons vrae oor genasense

As jy is na aanleiding van hierdie blog, jy weet ek is op `n veldtog om `n paar antwoorde te kry van die FDA oor hoe hulle evalueer potensiële nuwe dwelms. In hierdie geval, is ons na aanleiding van die evaluering van `n potensiële dwelm vir my toestand, CLL, en of die evaluering regverdig en wat gebaseer is op die FDA en sy buite-konsultante om vertroud is met die kwessies CLL pasiënte en kundige Hematologen gesig elke dag. Basies, ons probeer om `n kyk of die proses gee ons pasiënte gepaste geleenthede om potensieel het lewensreddend of-life uitbreiding dwelms.

Jy kan onthou, ek het eintlik na Washington, D.C. om te getuig as `n pasiënt advokaat as `n FDA advieskomitee is die evaluering van Genta se dwelm, Genasense. Ek het weg voel beide die FDA aanbieders en verskeie komiteelede was nie gee die dwelm en die borg hul verskuldig en dat pasiënte verloor in die proses.

Die FDA het my verseker hulle met CLL kundiges gekonsulteer, selfs al is `n groot besetting van hulle was daar om die aansoek vir goedkeuring en verdere studie te ondersteun. Die FDA sal my net vertel wat hulle met as die borg, Genta, okayed dit geraadpleeg word. Genta het en nog die FDA nog stadig was om my enige inligting gee. Ek het gehoor van hulle vandag, en hulle het gesê hulle was vertraag as hulle met interne prokureurs geraadpleeg. Hulle het my gevra om te bly ingeskakel.

Maar op die Genta kant, die maatskappy het my voorsien gedetailleerde antwoorde op gesofistikeerde vrae gevra deur lesers van my blog, en Ek sal hulle onder die uittreksel. Baie van julle het geskryf in met vrae oor Genta, Genasense, en hul geskiedenis met die FDA en studie data. So, in `n poging om u op hoogte hou as ons weeg in as pasiënte, hier gaan:

Issue # 1

Het Genasense versuim om te voldoen aan die verwagtinge en gee net marginale voordeel?

"20% verskil is nie die ooreengekome doel vir die Genasense CLL studie. Die "doel" was om `n statisties beduidende verskil in die CR / NPR eindpunt te bereik. Dat die doel is behaal. Die 20% was `n skatting slegs gebruik word vir die bepaling van die steekproefgrootte â € "in hierdie geval ons beraam dat deur die ondersoek van historiese inligting voordat ons die studie begin dat die beheer arm `n 24% reaksie sou oplewer. Weereens, was hierdie beraming gebaseer op historiese CLL kliniese toetse data. Die Genasense Fase 3 ewekansige kliniese proef het getoon dat die beheer arm reaksie was eintlik net 7% in `n streng studie. Hierdie verhoor, synde die eerste ewekansige studie in terugval of vuurvaste CLL, gebruik streng assesseringskriteria en daarom kan `n nuwe maatstaf vir beheer arm reaksie koers in CLL gevestig het. Daarbenewens het die maatskappy beraam dat Genasense beheer resultate sal verbeter met `n faktor van 1.8. Die verhoor het Genasense verbeter dat koers met `n faktor van 2.5, veel groter as geprojekteer. "

Issue # 2

Was die FDA en Genta Veg Oor Bevestigende Studie Besonderhede?

"Daar was geen wesenlike uitstaande kwessies op die SPA. Die laaste item was `n FDA versoek om meer duidelikheid oor hoe die onafhanklike hersiening vir reaksie sou plaasvind. Daar was natuurlik verstaan ​​dat die verhoor bevestigende na versnelde goedkeuring sou wees, en dit sal nog opset die maatskappy se nie. "

Issue # 3

Was Genta en die FDA in stryd oor wat die eindpunte is veronderstel om te wees vir die Studie wat aangebied?

"Die FDA het ingestem in daardie:" ... duursame volledige antwoorde deur simptoom voordeel "is aanvaarbaar doeltreffendheid eindpunte. (Dateer uit `n FDA korrespondensie op 1/9/02). FDA bepaal dat responskoers, op sigself, sou nie voldoende wees vir die volle goedkeuring. Die maatskappy het altyd bepaal dat ons sal die indiening van vir versnelde goedkeuring, en dat daar baie groot data sou CR dui aan / nPRs was baie voordelig vir pasiënte. Ons bevestig dat die vind van in ons verhoor. "

Sjoe! Ek weet dit is tegnies, maar dit spreek tot die hart van kwessies wat maatskappye veg oor die FDA. Dit is belangrik vir `n paar van ons met wetenskap agtergronde om te probeer om te verstaan ​​en om die proses te monitor. Anders, daar is altyd die kans sommige potensieel voordelig dwelm sal doodgemaak word omdat `n burokrasie of `n powerbroker gevoer teen dit en ons het nie gepraat het.

Ek bedoel nie om te sê die FDA is noodwendig onregverdig. Ek weet net nie. Ek kan nie wag om hul kant van hierdie hoor en ek is seker daar is duisende van CLLers en ander pasiënte wat na aanleiding van hierdie sage nou ook.

Op die ou end moet ons aandring, as `n gemeenskap, om seker te maak ons ​​beskerm. Maar ons moet ook daarop aandring dat ons gegee hoop met nuwe terapieë en dat ons regeringsorganisasies prosesse doen hul uiterste bes vir ons, die belastingbetalers.

Ter wille van my besigheid pogings, is daar `n paar dinge wat jy moet weet. HealthTalk het, in die verlede, wat programme op CLL behandeling wat geborg word deur onbeperkte toelaes uit Genta, die ontwikkelaar van Genasense. Terwyl daar is geen huidige of beplande programme, moet jy weet dat die moontlikheid van toekomstige programme bestaan. Daarbenewens ek nou loop `n maatskappy genaamd Pasiënt Power dat `n onbeperkte toekenning ontvang van Genta om die reis van drie mense (myself, familielid `n CLL pasiënt se en ander CLL pasiënt) aan die openbare verhoor te fasiliteer. Sowel by HealthTalk en by pasiënte Power, het Genta nie gevra nie het enige beheer of invloed oor wat ons sê of skryf.

-Andrew