Genta ontvang `n nie-goedkeuring brief van die FDA

Genta het `n "non-approvable" brief van die FDA maak dat dit lyk hoogs onwaarskynlik Genasense ooit sal kry om die mark vir CLL ontvang. Hierdie vier-bladsy brief is gister ontvang deur die maatskappy gesê dat die dwelm het min of geen doeltreffendheid en `n te hoë vlak van toksisiteit. Daar was niks positief te sê. Dit afslag ook nuwe data wat toon dat die dwelm verhoog die oorlewing vir die mense wat reageer op die dwelm.

Die feite is 10 persent van die mense wat die dwelm in die Fase III verhoor ontvang het beduidende voordeel. Hulle kan gaan oor hulle lewens. Hierdie mense geneig sensitief vir chemo dwelms soos Fludarabine te wees.

Die FDA bekommernisse, deur hierdie berekening dat slegs een uit tien pasiënte enige voordeel en almal van hulle sou kry sou hê om te sit met gevaarlike newe-effekte. Maar ek weet dat die mense wat baie siek met CLL graag dié kans sou neem as dit `n kans om langer te lewe aan hulle gegee het. Chroniese lymfocytische leukemie leidende praktisyns sê dit is hogwash, en ek stem saam.

In die eerste plek dokters leer hoe om te kies wat is geneig om voordeel te trek uit die dwelm. Ons weet jy het `n goeie kans om as Fludarabine nog vir jou werk. As dit nie Genasense dalk nie die moeite werd wees. In die tweede plek, die toksisiteite van Genasense is geen big deal van die punt van die lig van leukemie dokters. In hul gedagtes het Genasense minder toksisiteit as met die meeste van die ander middels wat hulle gebruik.

En laastens, ek is oortuig die meeste CLL pasiënte sou kies vir `n tien persent kans op terug te klop die kanker en langer lewe.

Daar is meer aan die storie. Op Dinsdag van die week (twee dae voor faks die afkeuring brief) die FDA het `n uur in-persoon vergadering met Genta en genooi CLL kundiges en pasiënte in Washington, D.C. ek bygewoon per telefoon. CLL supersterre insluitend Drs. Michael Keating en Susan O`Brien van M. D. Anderson bygewoon asook die telefoon teenwoordigheid van dr Kanti Rai, voorsitter van die Amerikaanse Vereniging van Hematologie en "peetpa" van CLL behandeling.

Selfs al is hierdie CLL kenners is basies pleit om die dwelm beskikbaar vir hul pasiënte en ander regoor die land en in die wêreld (ander lande gewoonlik volg wat die FDA reëls) het, Dr. Richard Pazdur, effektief die FDA se kankermiddel "tsaar," en sy span het nie blyk te wees luister. Hulle voel hulle verantwoordelikheid is om hierdie dwelm van die CLL gemeenskap van dokters en pasiënte te hou, selfs al is die mense verstaan ​​die negatiewe kant en is realisties oor die onderstebo.

Ek kan nie verstaan ​​waarom die FDA die bar so hoog gestel het en dit lyk onvanpas vir dit wat ons het vandag beskikbaar vir CLL pasiënte.

So is dit `n skryf jou senator of congreslid situasie? Ja! Is die FDA te ver sy grense deur oor-regulering `n kankermiddel wat lyk genoeg belofte om `n skoot verdien wys. Sal mense sterf sonder dat dit? Ek dink die antwoord is ja. Sou mense het gesterf uit die gebruik van die dwelm, mense wat nie baie siek in elk geval was? Ek dink nie so nie. Was daar `n slegte (jy kan dink sterker woorde!)? Ja.

Ek is meer as teleurgesteld. Sal daar `n veiligheid CLL netto dwelm vir my as en wanneer ek dit nodig het? Nie uit Genta, `n klein maatskappy. Hulle kan nie bekostig om nog `n studie en hul sewe jaar besig met dit kan gegaan het vir niks.

Dit is te betwyfel n groot maatskappy sal die oortreding te vul, maar `n mens kan maar net hoop op `n manier navorsing sal voortgaan en die FDA, miskien post-Dr. Pazdur, sal `n oop oor te leen.

Ek is nie trots op my regering op die oomblik.

-Andrew