Voormalige FDA hoof noem 5 dinge om te kyk op goedkeurings dwelm en die behoud van dwelms veilig

Die net-vertrek kommissaris van die Food and Drug Administration het kommer uitgespreek oor planne om die bespoediging van dwelm goedkeurings en dramaties regulasies te verminder by die agentskap, soos onlangs deur president Donald Trump.

Dr Robert Califf, wat verlede maand uitgetree, deel sy gedagtes oor die behoud van die Amerikaners veilig - en maak seker dwelms eintlik werk - ná sowat `n jaar toesig te hou oor die federale agentskap. Sy wegneemetes:

1. Faster dwelm goedkeurings, word bepleit deur Trump en ander, nie noodwendig goedkoper dwelms.

"Wat my betref, is dat wanneer mense hoor `n vinniger goedkeuring, `n beeld van die FDA sit op hierdie aansoek kry jy en, jy weet, twiddling duime," sê Califf. "Dit is nie wat gebeur."

Califf verduidelik dat die stadige deel om `n geneesmiddel in die hande van pasiënte gebeur lank voor die drugmaker `n aansoek om die FDA voorlê. Dit kan dekades neem om te ontdek, aanpas en toets `n nuwe dwelm molekule, en dat ontwikkelingsproses is wat moet `n hupstoot te gee.

"Die werklike aksie [gebeur] voor die aansoek kry ingedien is en dat `n tydraamwerk van jaar tot dekades as mense probeer om uit te vind wat sal werk en wat nie," sê Califf.

Hoewel vinniger dwelm ontwikkeling kon ontwikkeling bring kos af, Califf gesê: "Daar is nie `n direkte verband tussen die koste van die ontwikkeling en die prys van dwelms of toestelle."

2. `n wet wat in Desember moet meer vaartbelyn te maak dwelm goedkeurings - in `n positiewe manier.

Die 21ste eeu Cures Wet, `n twee party wetsontwerp laat verlede jaar onderteken deur president Barack Obama, is `n "baie afgeronde stuk wetgewing wat sal bespoedig produk ontwikkeling."

Om mee te begin, dit moedig die FDA om stukkies inligting in sy goedkeuring proses oorweeg bykomend tot tradisionele kliniese toetse, insluitend "regte wêreld bewyse" en biomerkers. Biomerkers gebruik in studies in die plek van uitkomste wat meer moeilik om te meet. Byvoorbeeld, gewas krimp is soms `n biomerker vir oorlewende kanker.

"Die gebruik van die werklike wêreld bewyse in kliniese toetse is een wat ek is veral opgewonde oor as `n manier om beter antwoorde te kry teen `n laer koste en vinniger op dieselfde tyd," sê Califf.

3. Maar Califf bekommerd is oor die handhawing van veiligheid dwelm standaarde en verseker deeglike kliniese toetse.

"Die konsep van veiligheid is baie meer kompleks as wat die meeste mense dink oor totdat hulle kyk na dit diep," het Califf. "Alle dwelms risiko. Nie een van hulle is absoluut veilig. En die werklike veiligheidsrisiko`s word slegs aan die lig gebring deur kliniese toetse met dieselfde gehalte en aantal pasiënte wat betrokke is as wat dit neem om te kyk na doeltreffendheid. "

Oor 92 persent van middels wat kry in menslike kliniese toetse nie maak dit op die mark omdat hulle nie enige voordeel of, erger wys, hulle het onverwags toksisiteit, het hy gesê.

"Waarby `n dwelm is veilig nadat baie min inligting is `n bedrieër," sê Califf.

Califf het onlangs vir JAMA op die FDA se balans te vind van die beskerming van die publiek en aan te moedig innovering. En die FDA vrygestel van `n papier verlede maand dokumentasie voorbeelde van `n belowende dwelm, entstof of toestel wat elke goed gevaar in `n Fase 2 kliniese proef, maar "gebombardeer uit" in Fase 3, gesê Califf. Dwelms gaan gewoonlik deur drie "fases" van studies genoem kliniese toetse voor die verkryging van goedkeuring van die FDA. Met elke nuwe fase, navorsers toets dwelms of ander produkte op meer mense en op meer maatreëls van veiligheid en doeltreffendheid.

"Dit is 22 voorbeelde van hoekom dit `n groot fout om te dink dat jy die balans van risiko en voordeel trek uit `n klein hoeveelheid van die data kan oordeel," het Califf.

4. vinniger, beter dwelms kan nie betaal word as die FDA is onderbeman, het hy aangevoer.

Califf bekend as `n potensiële FDA verhuring vries "ongelukkige" en het gesê nuwe personeel word benodig om die vinniger goedkeuring tydlyne te ontmoet en om raad te gee aan diegene ontwikkeling dwelms so "slegte foute" is nie gemaak.

Die FDA het geleidelik die verhuring van personeel om tred te hou met die groeiende bedryf dit toesig. Maar honderde openinge is nog steeds links wat gevul moet word.

Califf gesê die dwelm bedryf se mees gewaardeerde interaksie met die FDA is "tydens die proses van [medisyne] ontwikkeling," wat begin voordat `n dwelm aansoek vir goedkeuring voorgelê word. FDA personeel kan tydige terugvoer en advies wat kan help om `n maatskappy te kies die regte studies wat nodig is vir goedkeuring en, doeltreffend, vinniger dwelm ontwikkeling te voorsien.

" `N verhuring vries in hierdie tyd wanneer ons net revving met 21ste eeu Cures is jammer. Ek hoop dat die stof gou sal vestig en die FDA kan kry terug na sy aanstelling, "het Califf.

5. Die FDA is die gebruik van groot data na die veiligheid van dwelms op te spoor reeds op die mark - en hulle beplan om te doen wat `n baie meer.

Die FDA het `n gevestigde negatiewe gebeurtenis databasis, maar ná pyn verligter Vioxx aan die mark is getrek in 2004, het die agentskap begin werk aan `n stelsel bekend as Sentinel.

Die inisiatief gebruik eise data om te kyk na die veiligheid dwelm. Dit het 180,000,000 individuele elektroniese rekords en spore elke geresepteer voorskrif, hospitalisasie, asook ernstige uitkomste, sê Califf. Daarbenewens Sentinel is nou oop vir die nywerheid en die akademie.

"Dit is gebruik elke dag deur die FDA," sê Califf, en bygevoeg dat die stelsel is "net beter en beter."

KHN se dekking van voorskrif medisyne ontwikkeling, koste en pryse word ondersteun in deel deur die Laura en John Arnold Foundation.

Bykomende verslagdoening deur Sarah Jane Tribble, Kaiser Gesondheid Nuus