Dans farmaseutiese gee ingeasemde insulien `n `doen-over` (Exubera 3.0?)

Ek kan nie help nie. Dit herinner my aan die fliek stadsjapies, in watter een van die karakters het opgemors sy lewe, en sy vriende vertel hom hy kry `n "doen-oor." Die jong maatskappy Dans Pharmaceuticals, gebaseer in die middestad van San Francisco, is basies op `n sending om die goeie dele van Pfizer se te red versuim ingeasem insulien Exubera (Nie die ongemaklike aflewering toestel!) En die bekendstelling van `n wederkoms van die basis produk wat "eenvoudiger, kleiner, makliker om te gebruik, en `n laer koste." Geluk, het ek gedink, aan te hoor nie!

Verlede week het ek gepraat met president Dans en uitvoerende hoof John Patton, wat deel van die Exubera ontwikkeling span was, en Hoof Business Beampte Samantha Miller.

As `n inleiding, het John my per e-pos hierdie stelling:

"Dans is gestig deur mense uit Asem / Nektar en is 100 gefokus op die maak van `n goeie op die ingeasem insulien belofte. Ons is oortuig dat ons produkte wat bou op die sterk punte van Exubera kan skep en los die swakhede (kwessies rondom beide toestel en koste ). Voor die bekendstelling van Exubera, was ons reeds goed saam in die ontwikkeling van `n veel kleiner, meer pasiënt-vriendelik 2de generasie produk wanneer Pfizer trek die prop op die hele program. dit is verwoestend vir almal van ons werk daaraan.

Ons weet hoe om al hierdie vorige werk en belegging benut om die vinnige ontwikkeling van `n 3de generasie produk. Ons produk sal nie perfek wees nie, as ons nog te doen het met tegniese beperkings en koste beperkings, maar ons glo ons neem `n reuse-stap in die regte rigting en sien uit daarna om te wys jy ons tegnologie en potensiaal vorm faktore gou. "

Dan oor die telefoon, gesels ons besonderhede:

DM) Ek weet jy werk op `n veel-beter inhaleerder toestel, maar hoe die dwelm self verskil van Exubera?

Samantha Miller) `n goeie manier om te dink oor wat Dance doen is formatteer die Exubera tegnologie. Ons neem die Exubera formulering en net die verwydering van `n paar van die bykomende chemikalieë hulle het ingesluit - sommige van die bymiddels.

Op die toestel kant ... ons formulering is `n vloeistof pulmonale toestel in plaas van droë poeier pulmonale toestel.

Jou webwerf noem aerosol tegnologie. Klink soos hierdie gaan die `haarsproei` weergawe van insulien wees?

SM) Aerosol word dikwels gebruik as `n ander woord vir "inaseming" of "long." Dit is dus `n algemene tegnologie woord wat kon verkeerd vertolk word. So seker ons moet `n ander woord gebruik ...

John Patton) Eintlik, aerosol gekom toe die wetenskaplikes se dogtertjie wat asma het - wat is die neem van al hierdie verskriklike mondelinge steroïede en dinge - `? Pappa, hoekom kan jy my medisyne in `n spuit soos haarsproei mamma se "sê Dit het sy oorsprong terug in die jare 50. Maar ons hou nie van daardie manier te dink nie. Ons is meer van `n sagte mis.

So het jy `n prototipe wat jy nou is die toets?

JP) Ons het `n prototipe, maar ons verbeter op dit. Dit is soortgelyk aan `n asma-pompie - `n hand-held mini-verstuiver.

Een opsie is dat gebruikers `n skaal van spesiale insulien dis aparte wil hê, en dan val die regte aantal druppels in die pompie en asem te haal op dit. Ons kyk na hierdie en `n paar ander moontlike dosering formate.

Dit is prandial-net (etenstyd) insulien, korrek? Sodat gebruikers sal nog `n inspuiting vir hul langwerkende basale dosering nodig?

JP) Ja. En die akkuraatheid van dosering was baie goed (in studies). As `n saak van die feit, dit is identies aan skote.

Wat diabete verwag jy om hierdie produk te gebruik?

JP) Ons is nie beslissing uit tipe 1s ... maar tipe 2 is ons primêre mark. Die pasiënte is geneig om te neem insulien vir so baie jare sit af, en as gevolg van dat hul siekte vorder, en koste vir gesondheidsorg te gaan pad boontoe.

En wanneer mense gaan af van `n reeks van orale medikasie - wat ons dink is agteruit omdat hulle moet aangaan insulien vroeër - die koste van hul meds gaan. Algehele, koste is van kritieke belang. Dit is een van die redes waarom die aanvanklike (Exubera) program misluk, omdat dit te duur was.

Maar dit was nie net koste wat Exubera vermoor. Die pompie is nie `n leefstyl-vriendelike toestel deur enige maatreël!

Ons erken die ding was `n groot, clunky, soort van belaglik lyk toestel. Dit was die eerste go ons `n breek!

Maar hoekom het die ontwikkelaars luister na terugvoer, pre-launch van pasiënte en dokters sê dit was te groot en ongemaklik om te gebruik?

JP) Ons kan nie regtig verander nie. Dit was ons eerste produk. Dit is geanker in klip. Ons het `n tweede generasie wat was soos 2,5 duim hoog. Dit was `n klein, pragtige klein toestel- hy sou julle gesak.

Maar dit was die een wat ons het ons proewe met en om dit te verander sal ons gegooi terug `n ander 3 tot 4 jaar in ontwikkeling.

Die rede waarom daardie ding was groot was om seker te maak dat dit akkuraat is en dat pasiënte het die dosis was hulle veronderstel is om te kry. En dan as tyd het verby gegaan, het ons geleer hoe om dit te MINIATURISEER. Jy weet, soos die eerste persoonlike rekenaar gevul `n kamer!

As dit alles waar is, dan hoekom het Pfizer stort dit? Hoekom het hulle nie hang op dit en probeer om dit beter te doen in `n nuwer weergawe?

SM) Omdat hulle het nie gedink dit was kommersieel lewensvatbaar uit hulle perspektief. Hulle is nie `n klomp geld op die produk, want daar was `n koste van probleem goedere wat nodig is om opgelos.

Is inasembare insulien duurder om te produseer as skote dan?

JP) Insulien is een van die mees goedkoop dwelms op die planeet. En hulle bevel `n baie klein premie. Dit was nie buitensporig nie. In plaas van `n dollar, dit was soos $ 1,20 per dosis.

Maar selfs in daardie, sou ons net gewys equivalentiefactoren om te skiet. As die terapie is net dieselfde as inspuitings, dan het jy geen regverdiging vir die laai meer. En as gevolg van daardie, is dit nie gedek deur betalers in Europa oral, en dit was een van ons groot markte.

Is insulien regtig so goedkoop? Dit is nie wat ons nou sien en hoor as pasiënte.

JP) Sover rekombinante proteïene gaan, ja. Insulien is die eerste produk wat Genentech uitgevind, deur DNA ingenieurswese, en hulle gelisensieer dit te Lilly. Maar dit was nog altyd verkoop as `n vark of bees produk, van koeie of varke, en die prys is `gratis verdeelde. "

Die meeste rekombinante proteïene kos enigiets tussen $ 200 tot $ 2000 `n dosis insulien is `n dollar.

Hoe Dans van plan is om die ekonomie op die vervaardiging van `n fancy inasembare insulien toestel verander?

JP) Ons gaan nie tevrede wees met `n paar hoë-end toestel wat net mense in Amerika en Europa kan bekostig. So dit is regtig gespeel in ons passie - om een ​​of ander manier hierdie ding bekostigbaar vir mense in China en Indië maak. Daar is daar glad nie jy kan vra wat ons vra hier. So ons keuse van tegnologie is sterk beïnvloed deur koste.

Hierdie "Laptop vir elke kind `n veldtog - Ek weet dit klink `n bietjie Hokey - maar dit is regtig besig om in Afrika. En ons wil `n pompie vir elke diabeet in die wêreld.

{Geagte lesers: Ek dink, "good luck met dit!" En vir een keer, ek nie snarky.}

Natuurlik was daar `n paar mense wat Exubera graag, maar oor die algemeen, ek dink dit is duidelik dat die oordeel Pfizer se af in die verwagting dat mense kom swerm na die produk in sy huidige vorm ...

JP) Jy is reg. Absoluut. Die uitvoerende hoof was van McDonald`s. Hy was gebruik om te sien hamburger getalle optrek elke maand.

As jy histories kyk na die aanvaarding van al die soorte insulien, die aanneming glukose monitering, of van pompe en penne, nie een van hulle af te neem soos rocketships. Die (aanvaarding) kurwes al lyk soos `n hokkiestok.

Die hele vroeë adopter / klok kurwe ding is tipies. Maar Pfizer het in so `n groot, belê soveel geld ... en dan net `die produk gestort en weggehardloop. " Dit het nie laat `n goeie smaak in die mond van die meeste pasiënte.

JP) Nee, en dit het nie laat `n goeie smaak in die mond van die mense by Pfizer wat dit ontwikkel. Hulle was bitter en skaam.

Ons het `n fantastiese span daar, ons so hard gewerk het. Die tweede generasie kom en dit was op soek regtig `n goeie. En dan het hulle hierdie kommersiële besluit. Wat verwoestend vir ons.

Ek dink dit is die hele punt hier is om verby die negatiewe konnotasies met `n produk soos hierdie ...

JP) Dit is moeilik. Ons weet dit gaan nie maklik wees nie, maar ons het nog dink dis `n goeie idee. Ons wil hierdie ding om so cool dat dit `n teken net op sy eie sal wees kyk.

Kom ons praat kompetisie vir `n oomblik. Hoe jou produk stapel teen MannKind se Afrezza?

JP) Ons beslis wortels baie swaar vir die ouens om te slaag!

Ons gaan om anders te wees, in die sin dat ons s`n is dieselfde profiel dat Lilly, Novo, en Pfizer ontwikkel, en ons dink dit baie goed ooreenstem met die natuurlike afskeiding van die pankreas in reaksie op `n maaltyd.

MannKind se het `n ultra-vinnige insulien wat jou sal geabsorbeer word en skoongemaak vinniger as ons s`n. En hulle voel dit is `n voordeel vir die pasiënt. Dit is nie ons strategie.

Wag, hoe stadiger insulien beter?

JP) Ons wil aan te pas wat die liggaam doen fisiologies, natuurlik. As jy kyk in die literatuur, daar is `n baie gepubliseerde studies oor die liggaam se reaksie op `n normale maaltyd - met proteïen, vet en koolhidrate. Ons profiel wedstryde wat goed, so dit is ons doel te bereik, is om in stand te hou nie.

As pasiënte, ons altyd vertel die probleem is dat die huidige soorte insulien is nie vinnig genoeg ...?

JP) Ek weet. Jy weet, wanneer mense sê dat hulle nodig het om jou die data wys. Ek het `n oorsig oor al die gepubliseerde studies oor die farmakokinetika geskryf. `N vreeslike lot van wat diabete vertel is nie waar nie.

Maar ons pasiënte kan sien vir onsself dat dit nie saak hoe versigtig ons dosis, kry ons bloedsuiker stekels na etes.

JP) Dit is baie omstrede onder insulien verskaffers te - of vinniger en vinniger insulien is regtig wat jy wil hê. Die data ondersteun wat werklik dun. En ek sou enige iemand uit te daag om jouself te dompel in die literatuur, en soveel aandag nie te betaal vir `n paar van die klank byt mense jou vertel oor insulien.

Wat is jou bekendstelling strategie vir hierdie nuwe inasembare insulien?

SM) Ons is nou in die middel van `n engel (belegging) ronde. Ons het `n mooi aggressiewe sake-ontwikkeling poging. Op die oomblik is ons op soek na `n paar van die plaaslike vennootskappe, en ook in gesprek met insulien verskaffers.

Ons is nie heeltemal besluit oor hoe nog om die produk te loods - as `n klein maatskappy, of in vennootskap met `n groot Pharma maatskappy. Dat die strategie is om bepaal by hierdie punt. Ons wil net om seker te wees dat ons die beste moontlike produk te ontwikkel wat ons kan vir gebruik pasiënt se.

Dit is duidelik dat hierdie produk is `n paar jaar uit die slaan van die mark. Voel jy vol vertroue oor vinnig beweeg deur FDA teen daardie tyd?

JP) Ons gaan word gebruik te maak van $ 6,5 miljard van ander mense se werk, wat in die publieke domein - veiligheid studies, spesiale bevolkingsgroepe, doeltreffendheid en so aan.

Ons sal maar moet `n paar spesifieke studies wat verband hou met ons stelsel doen nie, maar ons sal nie die wiel in terme van veiligheid langtermyn en `n groot deel van die doeltreffendheid werk wat reeds gedoen is herontwerp.

Hoekom dans? Maak die naam het `n spesiale betekenis?

JP) Wel, ons wil om te dans. En om werklik te kry in synch met die pasiënte en sakevennote, moet jy `n dans saam met hulle. En ook die molekules - insulien beweging ondergaan, sodat dit nie `n dans as dit haak met sy reseptor. daar is so baie van die redes vir die naam ...

Die meeste van alles, ons dink dat diabete sal dans van vreugde wanneer hulle hierdie produk te kry.

****