Hou ons asem vir afrezza ingeasem insulien

OK, neem `n diep asem, Diabetes Vriende.

Gaan op: Asem in, Asem, Asem, Asem.

Jy weet hoekom - daar dalk binnekort `n nuwe tipe van insulien op die mark, die tweede poging om `n lewensvatbare ingeasem insulien sedert wees Pfizer se Exubera produk niks gekom sewe jaar gelede.

Op 1 April, `n FDA adviespaneel het `n thumbs up om MannKind Corp se ingeasem insulien Afrezza, wat spesifiek gebruik sou word vir ete-time dosisse om te verhoed dat post-prandial bloedsuiker spykers en `n vinnige en maklik om te doseer via `n sou wees klein pompie toestel wat pas in die palm van jou hand (en lyk soos `n fluitjie).

Die FDA het sy spertyd verleng vir drie maande - tot 15 Julie 2014 - `n volledige resensie doen en vas te stel of Afrezza moet goedgekeur word. Gegewe die byna-eenparige adviserende aanbevelings, hoop is hoog!

Natuurlik, die grootste aantrekkingskrag van Afrezza is dat dit nie naalde vereis. En sy inasembare aksie werk fundamenteel anders as die mislukte Exubera:

• Dit is `n Ultra-bedryfstelsel insuline in poeier vorm wat bedoel is as `n pre-ete insulien vir volwassenes met tipe 1 of tipe 2-diabetes. Dit is gemik op die post-ete bloedsuiker spykers, gebruik met bestaande insulien behandeling vir basale bedekking, so nie bedoel as `n stand-alone insulien terapie.
• Die verpoeierde insulien gaan in die fluitjie-grootte inhaleerder genoem die dreamboat, wat rondom is ontwikkel nadat MannKind se eerste FDA, en veroorsaak vertragings omdat die agentskap meer kliniese studies vergelyk hierdie nuwe inhaleerder om die oorspronklike wou.
• Die poeier los onmiddellik wanneer ingeasem in die longe, en die insulien se dan vinnig gestort in die bloedstroom te begin werk. Afrezza pieke binne 12 tot 15 minute en is uit die stelsel binne `n uur, in vergelyking met die huidige vinnig bedryfstelsel insulines wat gewoonlik ten minste 20 minute neem om in te skop, piek by 2-3 uur, en kan bly in die stelsel vir so solank as wat vyf ure.
• Elke enkele gebruik patroon van Afrezza insulien sou wees óf 3 eenhede of `n dubbele dosis van 6 eenhede. MannKind CFO Matt Pfeffer vertel ons hulle ook van plan 9 en 12-eenheid patrone nadat hulle aanvanklike FDA goedkeuring te kry.
• Die dreamboat is besteebare, beteken om weg na 15 dae gegooi word om enige poeier opbou voorkom binne dat die toestel kan verstop. En in teenstelling met tradisionele insulien, hoef jy nie te verkoel dit.

Hier is `n YouTube video van hoe die Afrezza dreamboat pompie werk, opgelaai deur `n kliniese studie deelnemer verlede jaar:

So dit blyk dat `n werkbare inasembare insulien produk baie gou kan wees in ons toekoms! Let daarop dat `n klein San Francisco-gebaseerde outfit genoem Dans Pharmaceuticals is ook besig op `n soortgelyke produk-die maatskappy is gestig deur mense wat op die oorspronklike Exubera span gewerk het, en hul nuwe Adagio produk is gebaseer op "formatteer die Exubera formulering." Kliniese toetse vir daardie afgeskop afgelope somer.

Die inasembare Saga

Dit was `n lang pad om te inasembare insulien, veral vir Kalifornië-gebaseerde MannKind, wat is probeer sy Afrezza produk deur die FDA skoongemaak vir vyf jaar nou te hê. Natuurlik, het ons na aanleiding van die Afrezza storie vir jare hier by die `myn - van die aanvanklike FDA indiening dae met die clunkier inhaleerder ontwerp om die meer onlangse dekking oor hoe Afrezza is al gebruik in Kunsmatige Pankreas kliniese toetse.

Die maatskappy eers `n nuwe dwelm aansoek Mei 2009 (terug toe dit gespel Afresa!) Voorgelê, en reguleerders het twee keer draai die produk af, vra vir meer kliniese studie data na kommer oor veiligheid en doeltreffendheid te paai. In 2011, die FDA gevra vir meer inligting na MannKind inhalers aangeskakel tydens die hersieningsproses.

Voor herindiening laaste val was, hoor ons MannKind spog oor sy suksesvolle Fase III kliniese studies die afgelope somer dat 500 + tipe 1 PWDs in die VS en wêreldwyd ingesluit, wat dui op die maatskappy gereed is om sy hand weer te probeer met die FDA was. In Oktober, MannKind heringedien Afrezza vir regulatoriese hersiening en is nou hoop vir die derde keer sal `n spreekwoordelike sjarme vir finale goedkeuring van die FDA wees.

Die agentskap is aanvanklik ingestel om te besluit met 15 April, maar vroeër vandeesweek uitgebrei die volledige resensie sperdatum deur drie maande. MannKind se Pfeffer vertel ons dit gee die maatskappy meer tyd om potensiële vennote hof nie, maar ook om te werk met die FDA op enige etikettering vereistes wat kan oorweeg word op die hakke van notas die adviespaneel se.

In terme van koste, Pfeffer sê MannKind beplan om Afrezza maak as vergelykbare as moontlik aan insulien penne, wat oor die algemeen wissel van die lae $ 100`e tot $ 200. Natuurlik, is die maatskappy bespreek versekeringsdekking met vergoeding kundiges, en terwyl daar is belangstelling, baie hang af van die goedkeuring van die FDA en uiteindelik as MannKind vind `n vennoot in die farmaseutiese bedryf te bemark help en te verkoop Afrezza.

Die April 1 Advisory Vergadering

Geen April Fool`s - ". Moontlik riskant" dit was `n bietjie van `n verrassing dat Afrezza het `n gunstige aanbeveling, met inagneming van die agentskap se eie personeel review, wat die produk "effens effektiewe" en `n beroep Die komitee uitgespreek jarelange kommer dat blootstelling van die longe na insulien langtermyn longkanker kan veroorsaak, aangesien kliniese proef data onder diegene wat Afrezza ontvang as ander in beheer groepe het meer gevalle van longkanker. Maar die getalle was klein en ver van definitiewe, en met die vereiste dat MannKind onderneem `n langtermyn-studie om daardie risiko te evalueer, FDA was aan boord.

Die komitee gestem 13-1 wat Afrezza was veilig en doeltreffend genoeg vir goedkeuring as `n behandeling vir tipe 1-diabetes, met die enigste afgescheidene David Cooke stem dat die risiko`s oortref die voordele. Hy het gewys op die interne FDA hersiening wat gewys het `n paar pasiënte wat Afrezza gestop behandeling na die ontwikkeling van brongiale spasmas, hoes, en `n afname in die funksionering van hul longe. Maar nie een van daardie bekommernisse vorendag gekom by die stemming oor Afrezza vir tipe 2, en die komitee ooreengekom eenparig aan dat.

"As `n ingeasem vorm van insulien, dit verteenwoordig `n dwelm wat `n paar pasiënte wat nie effektief bedien deur wat tans beskikbaar is insulien sal dien," sê Komitee voorsitter dr Robert J. Smith, `n endokrinoloog aan die Alpert Mediese Skool by Brown Universiteit.

Daar was `n baie geduldig stem teenwoordig by die vergadering van die paneel se FDA. Ons vriende uit die think tank / nuusbrief Diatribe was daar, nie net praat ten gunste van Afrezza maar verslagdoening oor die vergadering vir diegene van ons wat nie kon bywoon nie.

Kyk bietjie na die Twitter hashtag #EMDAC (vir Endocrinologic en Metaboliese dwelms Advieskomitee) om `n paar van die chatter sien. Ons hou van hierdie waarneming van veteraan FDA pasiënt rep Rebecca Killion:

Rebecca Killion: "Afrezza is nie `n perfekte dwelm Ek het nog 2meet `n perfekte dwelm 2say inspuiting = ongerief nie dit reg te doen..." #emdac - Diatribe (@diaTribeNews) April 1, 2014

Daar is ook `n paar groot herhalingen van D-blogger en advokaat Bennet Dunlap oor na YDMV, en deur Adam Feuerstein by die online finansiële terrein Die Street Network.

Vooruitsigte?

Selfs al is die FDA doen gee dit `n groen lig, is daar geen waarborg Afrezza sal kommersiële sukses te sien of dit PWDs sal stroom om dit te gebruik. Van nou af, het MannKind geen Pharma vennote gereed om Afrezza verkoop het.

Natuurlik baie beleggers is skepties in die nasleep van die mislukte Exubera ingeasem insulien wat was getrek uit die mark in 2007 na meer as die moeite werd om van benede peil verkope `n jaar.

Natuurlik, MannKind beweer dat Afrezza se verskillende, hoofsaaklik omdat Exubera gebruik `n clunky bek-lang pompie (aka "die bong") en is gekoppel aan `n hoër risiko van longkanker wat Pfizer net nie kon oorwin.

Ons sal sien wat die D-Gemeenskap dink nou met Afrezza, veral met al die AP kliniese proef aandag dit onlangs gehad het. Of dit is genoeg om die massas te oortuig is nog nie duidelik ... ons sal net moet die nuus inasem vir nou, en sien hoe lank dit neem voordat ons kan getuig, wanneer die opwinding verander in die werklike verkope.