Nuusflits: ingeasem insulien afrezza kry FDA goedkeuring

Groot nuus, D-vriende: die nuwe vinnige waarnemende inasembare insulien bekend as Afrezza het net verkry FDA goedkeuring!

Die derde keer is die sjarme van hierdie nuwe formulering van inasembare insulien, die tweede ooit om dit te maak deur middel van die Amerikaanse regulerende proses na Pfizer se mislukte Exubera die beter deel van `n dekade gelede.

Op Vrydag, die Kalifornië biotech maatskappy MannKind Corporation uiteindelik verkry regulatoriese goedkeuring vir sy Afrezza toestel. Twee keer voor, reguleerders van die hand gewys Afrezza vra vir meer kliniese studie data na kommer oor veiligheid en doeltreffendheid te paai.

Nou, nadat dit weer stuur Afrezza in Oktober 2013, MannKind het uiteindelik oortuig dat die FDA dit gereed is om te kry in die hande van volwassenes met diabetes!

Ons is vertel deur top-bestuurders MannKind se dat hulle is besig om `n farmaseutiese vennoot te vervaardig en te versprei Afrezza vind, en die produk kan beskikbaar sodra Januarie gemaak word, of die einde van die eerste kwartaal van 2015.

In die FDA nuusvrystelling uitgereik op Vrydag, Dr. Jean-Marc Guettier van Afdeling Metabolisme en Endokrinologie Products, die agentskap se lui soos volg: "Vandag se goedkeuring verbreed die opsies wat beskikbaar is vir die lewering van etenstyd insulien in die oorhoofse bestuur van pasiënte met diabetes wat dit verg om beheer bloedsuikervlakke. "

Hier is die 411 op Afrezza, vir diegene wat nie weet nie:

Afrezza is `n Ultra-bedryfstelsel insuline in poeier vorm wat bedoel is as `n pre-ete insulien vir volwassenes (nog nie vir die hele gesin) met tipe 1 of tipe 2-diabetes. Dit is gemik op die post-ete bloedsuiker spykers, wat beteken dat dit gebruik word met bestaande insulien behandeling en nie bedoel om `n stand-alone insulien behandeling wees.

Die verpoeierde insulien toegedien deur `n fluitjie-grootte inhaleerder genoem die dreamboat, wat rondom is ontwikkel ná die eerste FDA en veroorsaak vertragings omdat die agentskap meer kliniese studies met behulp van die nuwe inhaleerder wou. Die poeier los onmiddellik wanneer ingeasem in die longe, en die insulien se dan vinnig gestort in die bloedstroom te begin werk. Afrezza pieke binne 12 tot 15 minute en is uit die stelsel binne `n uur, in vergelyking met die huidige kort termyn insulien wat gewoonlik ten minste 20 minute neem om in te skop, piek by 2-3 uur, en kan bly in die stelsel vir so solank as wat vyf ure.

MannKind het jare lank probeer om goedkeuring vir hierdie behandeling kry, eers `n nuwe dwelm aansoek in Mei 2009. indiening En nou, verskyn Afrezza gereed vir PrimeTime te wees, het die skoonmaak van die FDA.

Natuurlik, die grootste appèl is dat dit vereis geen naalde, maar net `n bietjie hand-held pompie wat werklik lyk soos `n fluitjie. Die dreamboat bedoel weg na 15 dae na gegooi word om enige poeier opbou voorkom binne dat die toestel kan verstop. In teenstelling met tradisionele insulien, wat dit nodig het geen verkoeling, maar eerder word by kamertemperatuur gehou. Elke enkele gebruik patroon sal óf 4 of 8 eenhede te hou, en teen die tyd dat Afrezza is gekommersialiseer, kan daar `n 12-eenheid patroon beskikbaar wees.

Hier is hoe jy kan dosis vir dit, omskakeling huidige insulien inspuiting of bolus bedrae in `n Afrezza-vriendelike inasembare dosis:

Persoonlik, dat lyk nie soos `n klomp van insulien om `n paar van die etes Ek eet dat hoër dosisse nodig ... Ek sal gaan deur `n hele klomp van daardie klein patrone dek. So vir `n paar PWDs, kan hierdie toestel `n logistieke uitdaging aan te bied in terme van maklik doseer die bedrae wat ons nodig het ...? Maar dan weer, dit kan `n goeie hulpmiddel vir klop down hardnekkige hoë bloedsuiker met regstelling dosering wees.

In `n telefoon gesprek laat Vrydag, MannKind se president Hakan Edstrom vir ons gesê die maatskappy het nog nie gefinaliseer enige handel oor potensiële vennote ten einde vervaardiger en versprei Afrezza. Maar dit is om naby, en in gesprekke met `n aantal maatskappye om `n vennootskap te finaliseer so gou as moontlik.

Koste bly TBD ( `n baie hang af van die potensiële vennootskap), maar Edstrom sê hulle verwag dat pryse in dieselfde reeks as wat ons pasiënte tipies nou betaal vir insulien penne in die VS

Hierdie goedkeuring is `n reuse-ontwikkeling, en dit was `n lang tyd kom, agt jaar sedert hierdie soeke begin deur Alfred Mann - die man wat Minimed gestig voordat dit uiteindelik gekoop deur Medtronic. Ons het na aanleiding van die Afrezza storie vir jare hier by die `myn - van die aanvanklike FDA indiening dae wanneer MannKind het sy aanvanklike clunkier ontwerp om die meer onlangse dekking oor hoe Afrezza se gebruik in Kunsmatige Pankreas kliniese toetse.

Tot dusver is dit kos `n yslike $ 1,8 miljard (!) Om Afrezza kry om hierdie punt, en baie van die geld is gebruik om te betaal vir 60 + kliniese toetse wat 6500 pasiënte betrokke. Wowza!

Voor laaste val se FDA herindiening, hoor ons MannKind spog oor sy Fase III kliniese studies die afgelope somer dat 500 + tipe 1 PWDs in die VS en wêreldwyd, wat daarop dui die maatskappy is gereed om sy hand weer te probeer met die FDA ingesluit.

Al wat gesê het, dit is nog steeds `n bietjie van `n verrassing dat Afrezza het die FDA se goedkeuring, met inagneming van die agentskap se eie personeel review het conce opgewekRNS oor die veiligheid en doeltreffendheid van die produk se. Daar was aanvanklik kommer dat blootstelling van die longe na insulien langtermyn longkanker kan veroorsaak, aangesien kliniese proef data onder diegene wat Afrezza ontvang as ander in beheer groepe het meer gevalle van longkanker. Maar die getalle was klein en ver van definitiewe, en MannKind nodig was om `n langtermyn-studie om daardie risiko te evalueer.

Die advieskomitee wat ontmoet op 1 April vanjaar gestem 13-1 wat Afrezza was veilig en doeltreffend genoeg vir goedkeuring as `n behandeling vir tipe 1-diabetes, met die enigste afgescheidene David Cooke stem dat die risiko`s oortref die voordele vir tipe 1s. Hy het gewys op die interne FDA hersiening wat gewys het `n paar pasiënte wat Afrezza gestop behandeling na die ontwikkeling van brongiale spasmas, hoes, en `n afname in die funksionering van hul longe. Maar nie een van daardie bekommernisse vorendag gekom tydens die stemming oor Afrezza vir tipe 2 gebruik, en die komitee het besluit eenparig ten gunste met `n 14-0 stem.

Met die goedkeuring van Afrezza, het die FDA `n aantal veiligheid, doeltreffendheid en pasiënt gebruik bepalings aangeheg:

• Dit is nie aanbeveel vir mense met diabetes wat rook, nie vir die behandeling van diabetes ketoasidose (DKA).
• Afrezza is net goedgekeur vir volwassenes, nie kinders. Maar die agentskap se vra vir `n post-mark kliniese proef om die veiligheid te evalueer en te gebruik in pediatriese pasiënte.
• Die FDA is wat `n Boxed Waarskuwing, adviseer dat sommige mense met asma en chroniese obstruktiewe longsiekte (COPD) wat gebruik het Afrezza akute brongospasma ervaar. As gevolg hiervan, diegene met chroniese longsiekte, asma of COPD, moet nie gebruik Afrezza as gevolg van hierdie risiko. Die mees algemene negatiewe reaksies wat verband hou met Afrezza in kliniese toetse was hipoglukemie, hoes, en keel pyn of irritasie.
• Deel van die vereistes goedkeuring is `n risiko-evaluering en versagting Strategie, wat `n kommunikasie plan om gesondheidswerkers te lig oor die ernstige risiko van akute brongospasma wat verband hou met Afrezza moet insluit. Dit is intussen om te verseker dat die voordele swaarder as die moontlike risiko`s van die gebruik van Afrezza.
• Ander post-mark studies is nodig op Afrezza, soos: kliniese verhoor die potensiële risiko van long maligniteit evalueer met gebruik (hierdie verhoor sal ook kardiovaskulêre risiko en die langtermyn effek van Afrezza op longfunksie te evalueer) - en twee pharmacokinetic- farmakodinamiese euglycemic glukose-klamp kliniese toetse, een aan dosis-respons kenmerk en een tot binne-onderwerp variasie kenmerk.

Edstrom het ons vertel hulle van plan is om pediatriese proewe so gou as moontlik begin, wat realisties sal begin iewers in die middel van 2015. Dit beteken Afrezza kan nie vir kinders met diabetes goedgekeur tot 2017, en dat regulatoriese proses kan wissel, afhangende van wat die studies post-mark en volwasse-gebruik ervaring toon in die tussentyd.

En ten spyte van die FDA groen lig, is daar geen waarborg Afrezza sal kommersiële sukses te sien of dit PWDs sal stroom om dit te gebruik. Soos reeds genoem, het MannKind nog verseker enige farmaseutiese vennote gereed om Afrezza verkoop. Maar as MannKind se verdienste oproep Mei is `n aanduiding van wat binnekort, `n potensiële vennootskap kan nie ver wees.

Van die belegger oogpunt, daar is baie skepties gebaseer op die mislukte Exubera ingeasem insulien wat oor die afgelope paar jaar baie van die bespreking oor Afrezza gevorm het. Dat gesamentlike Pfizer-Sanofi produk was getrek uit die mark in 2007 na meer as die moeite werd om van benede peil verkope `n jaar se - wat lei tot `n rekord-brekende $ 2,8 miljard verlies vir die verkopers.

Natuurlik, MannKind beweer dat Afrezza is beduidend anders, hoofsaaklik omdat Exubera gebruik `n clunky bek-lang inhaleerder en is gekoppel aan `n hoër risiko van longkanker wat Pfizer net nie kon oorwin.

Ons sal sien wat die D-Gemeenskap dink nou met Afrezza, veral met al die AP kliniese proef aandag dit meer onlangs. Of dit is genoeg om die massas te oortuig is nog onduidelik ...

Inasem die nuus vir nou, en ons sal sien hoe lank dit neem vir ons almal om te getuig en draai hierdie opwinding in werklike verkope en wydverspreide gebruik.