FDA adviseurs aanbeveel goedkeuring van die eerste van 2 nuwe cholesterol dwelms

Amerikaanse gesondheid spesialiste gestem word op Dinsdag aan die goedkeuring van die eerste van twee middels aanbeveel in `n nuwe klas van cholesterol medikasie wat skerp sny "slegte" LDL cholesterol in mense wat nie goed vaar op statins.

In `n 13-3 stem, die Amerikaanse Food and Drug Administration adviseurs het hul seën vir die dwelm alirocumab (Praluent). Op Woensdag, sal die paneel besluit of aan te beveel dieselfde vir `n soortgelyke medikasie bekend as evolocumab (Repatha). Beide medisyne behoort aan `n klas van dwelms genoem PCSK9 inhibeerders.

Terwyl die FDA is nie verplig om die aanbevelings van sy advieskomitees volg, is dit nie gewoonlik so.

In `n onlangse hersiening van 24 kliniese toetse - gepubliseer 28 April in die Annale van Interne Geneeskunde - het bevind dat PCSK9 inhibeerders verlaag mense se LDL cholesterol met sowat 47 persent gemiddeld.

Meer belangrik, die dwelms was die risiko van `n hartaanval of dood van hartsiektes verminder, volgens die navorsers.

Kenners het moedig sommige versigtigheid egter: Die proewe tot dusver kort termyn nie, en dit is nie duidelik of die nuwe cholesterol dwelms regtig uit te brei mense se lewens, volgens dr Seth Martin, `n kardioloog by die Johns Hopkins Universiteit in Baltimore.

"Tog het die vroeë data is opwindend, en ons is versigtig optimisties," Martin, wat mede-geskryf `n hoofartikel gepubliseer met die studie, gesê HealthDay.

Tot groot kliniese toetse in 2017 voltooi is, sal kenners nie finaal bewys of die nuwe dwelms eintlik die risiko van hartaanvalle en die dood verminder het, The New York Times berig.

Statins het lank reeds die go-to behandeling vir die verlaging van LDL cholesterol. Studies het bewys dat hulle kan help om hartaanvalle, beroertes en ander kardiovaskulêre komplikasies.

Maar vir sommige mense, statins veroorsaak onhoudbare spierpyn. "Daardie mense sou voor die hand liggend kandidate vir PCSK9 inhibeerders wees," sê Martin.

VERWANTE: Die toekoms van cholesterol-verlaging Behandeling

insluitend mense met `n oorerflike toestand genaamd familiale hipercholesterolemie, wat op `n vroeë ouderdom `n baie hoë LDL-vlakke en hartaanvalle veroorsaak - vir ander, statins net nie die werk te doen. Dis `n ander groep wat kan baat vind by die nuwe dwelms, sê Martin.

"Familiële hipercholesterolemie is nie skaars," het hy opgemerk. "Dit raak sowat een uit 300 tot 500 mense."

Van die proewe in die annale review, half betrokke mense met familie hipercholesterolemie. Sommige van die ander gefokus op mense wat statiene as gevolg van newe-effekte het gedaal.

PCSK9 inhibeerders werk deur die blokkering van `n proteïen in die lewer wat help reguleer LDL cholesterol, volgens die studie. Die nuwe dwelms verskyn nie aan die spiere ellende wat statiene veroorsaak.

Maar dit beteken nie dat hulle heeltemal veilig. Martin het gesê die grootste bekommernis wat ontstaan ​​het in proewe is die potensiaal vir "psychologische gevolge." Byvoorbeeld, het `n paar studie pasiënte probleme soos verwarring en benoudheid aandag berig. Maar, Martin het gesê, dit is nog nie duidelik of die PCSK9 inhibeerders is eintlik die oorsaak.

Vir die hersiening, navorsers onder leiding van dr Eliano Navarese, van Heinrich Heine Universiteit in Düsseldorf, Duitsland, saamgevoeg die resultate van 24 kliniese toetse met betrekking tot meer as 10,000 pasiënte. Sommige vergelyking `n PCSK9 inhibeerder om `n placebo (onaktiewe behandeling), terwyl ander gebruik die cholesterol dwelm ezetimibe (Zetia) vir `n vergelyking.

Algehele, het die navorsers bevind, die nuwe dwelms sny LDL om `n groter mate. Hulle verlaag ook pasiënte se risiko van `n hartaanval of dood met sowat die helfte.

Die caveat, Martin beklemtoon, is dat die studies was kort, en `n paar mense gely komplikasies. Hy het gesê die langer termyn studies is nodig om te bewys dat die middels voorkom hartaanvalle en uit te brei mense se lewens - sonder ernstige newe-effekte.

Dr. Suzanne Steinbaum, `n voorkomende kardioloog by Lenox Hill-hospitaal in New York City, het saamgestem dat die resultate tot dusver is bemoedigend.

"Vir al die pasiënte in staat is om statins neem, uiteindelik daar dalk `n opsie wat kan verander (hul) uitkomste wees," sê Steinbaum, wat nie betrokke was in die onlangse hersiening.

Maar, het sy bygevoeg, "ons moet geduldig wag vir die volgende fase van toetse om te sien of die kliniese uitkomste is as belowende as die aanvanklike studies dui daarop."

As PCSK9 inhibeerders is goedgekeur, `n paar werklike wêreld struikelblokke bly.

Vir een, die dwelms moet self-ingespuit word, wat `n paar mense af te sit. Aan die ander kant, Martin het gesê, die inspuitings is net een keer `n maand of elke paar weke gedoen.

"Sommige mense mag verkies dat die neem van `n pil elke dag," het hy gesê.

En dan is daar die koste. PCSK9 inhibeerders is spesiale middels bekend as monoklonale teenliggaampies, wat-laboratorium verander weergawes van menslike teenliggaampies is. En hulle is nie goedkoop nie.

Die cholesterol dwelms kan kos tot $ 12,000 per jaar per pasiënt, volgens `n onlangse skatting deur CVS Gesondheid, een van land se grootste apteek voordeel bestuurders.

Aangesien so baie Amerikaners neem cholesterol dwelms - vir jare of selfs dekades - CVS gewaarsku dat die koste vir die gesondheidsorg stelsel hemelhoë kan wees.