Wat mense met ms moet weet oor ocrelizumab

Deur Aaron Miller, besturende direkteur, Spesiale na Everyday Health

Op 28 Maart het die Food and Drug Administration goedgekeur die dwelm Ocrevus (ocrelizumab) vir die behandeling van beide herhalende vorme van veelvuldige sklerose (MS) en primêre-progressiewe MS (PPMs), `n skaarser vorm wat sowat 10 tot 15 persent van mense beïnvloed met MS.

Die goedkeuring verteenwoordig `n mylpaal in die behandeling van MS: Die dwelm, wat elke ses maande word geadministreer deur binneaarse infusie, is die eerste medikasie ooit goedgekeur vir die behandeling van PPMs.

Hoe Ocrevus Werke

Ocrelizumab is `n monoklonale antiliggaam ( `n teenliggaam wat een spesifieke proteïen erken) teen `n proteïen genaamd CD20 op die oppervlak van B limfosiete (of B-selle), wat lei tot die vernietiging van die selle. B-selle is een vorm van limfosiet, `n tipe van immuun sel wat betrokke is in die skade wat binne die brein en rugmurg in veelvuldige sklerose. B selle uiteindelik ontwikkel in plasmaselle, wat teenliggame te produseer.

Hoewel teenliggaampies is betrokke by die skade aan miëlien (die vetterige bedekking van senuweevesels) en om die aksone (senuweevesels) hulself, is ocrelizumab geglo dat sy `n positiewe uitwerking onafhanklik van die rol van B-selle in die vervaardiging van teenliggaampies te oefen. B selle het ook ander funksies, insluitend die aanbied van antigeen ( `n proteïen wat is `n immunologiese teiken) om ander immuunselle, en die afskeiding van sitokiene (ander proteïene met immuun funksies), wat die immuunrespons te versterk.

Eerste-ooit Drug vir Progressiewe MS

Om die doeltreffendheid van ocrelizumab as `n behandeling vir PPMs beoordeel, is die dwelm in vergelyking met placebo (skyn medikasie) in die ORATORIO verhoor, en die resultate is in gepubliseerde Die New England Journal of Medicine in Januarie 2017.

In die geval van progressiewe MS, vergeleke met `n placebo is eties gepaste omdat daar geen goedgekeurde behandeling is beskikbaar. Dit is in teenstelling met die situasie met herhalende-kwytskelding MS, waarvoor baie behandeling opsies bestaan.

Die studie ingesluit 732 pasiënte, en beide pasiënte en dokters was onbewus van wat deelnemers ontvang die behandeling, en wat was om `n placebo. Pasiënte voortgegaan op hulle oorspronklike behandeling opdrag vir 120 weke.

Resultate van die verhoor gedemonstreer dat individue neem ocrelizumab het `n 24 persent laer risiko van die ontwikkeling van gestremdheid vordering, bevestig by 24 weke, as diegene wat `n placebo. Hierdie resultaat, alhoewel relatief beskeie, was statisties betekenisvol en is deur data wat daarop dui dat die behandelde pasiënte in staat was om 25 voet ( `n standaard MS toets) vinniger as dié wat `n placebo loop, en hulle het ook minder verlies van brein volume en minder opeenhoping van letsels, soos aangedui op MRI skanderings.

Goedkeuring van Ocrevus vir RRMS

Die goedkeuring van ocrelizumab vir mense met herhalende-kwytskelding MS is gebaseer op die resultate van twee toetse wat ook gepubliseer in Die New England Journal of Medicine in Januarie 2017 - insluitend meer as 800 mense in elk - in wat vakke ewekansig toegewys aan óf ocrelizumab binneaarse infusie elke 24 weke of die MS siekte-verander terapie Rebif (interferon beta-1a) inspuitings onder die vel drie keer per week vir ontvang 96 weke.

Studie deelnemers wat aan ocrelizumab ontvang het placebo inspuitings drie keer per week, terwyl diegene wat aan ontvang Rebif ontvang placebo infusie. Nie pasiënte nie ondersoekbeamptes het geweet wat deelnemers ontvang het wat behandelings.

Die meeste toestand verander medikasie vir MS goedgekeur ná proewe hulle in vergelyking met placebo. Dit is belangrik om te beklemtoon dat in hierdie verhoor, ocrelizumab moes `n hoër bar bereik, as dit het om beter te doen as `n gevestigde MS behandeling wat self verminder terugval tariewe met ongeveer een-derde en het `n baie groot invloed in die vermindering van die voorkoms van nuwe letsels in mense met MS.

Ocrelizumab ontmoet hierdie uitdaging en, in die twee toetse, genoem Opera Ek en OPERA II vir `n kort, die mense wat hierdie binneaarse dwelm ervaar 46 en 47 persent minder terugvalle jaarliks ​​as mense wat interferon.

Merkwaardig, die medikasie verminder die aantal kontras-verbetering (vars, aktiewe) letsels deur 94-95 persent, en die aantal nuwe of uitbreiding van T2 letsels (letsels wat sedert die mees onlangse MRI verskyn en is meestal nie kontras-verbetering) deur 77-83 persent.

Mense neem ocrelizumab ervaar ook statisties beduidend verminder vordering van ongeskiktheid, `n vermindering van 40 persent in vordering wat drie of ses maande later is bevestig.

Ocrevus Veiligheid

Ocrelizumab verskyn om veilig te wees, gebaseer op die resultate van Opera Ek, OPERA II, en die ORATORIO verhoor in PPMs. Sy veiligheid profiel verskyn vergelykbaar met dié van interferon.

Die belangrikste newe-effekte gesien in die studie was reaksies op die infusie self nie, maar hierdie is gewoonlik beskou as ligte tot matige in erns te wees. Geen sterftes toegeskryf kan word aan die medikasie plaasgevind.

Meer pasiënte wat behandel is met ocrelizumab in die drie toetse ontwikkel maligniteite as het pasiënte wat behandel is met interferon of placebo. Maar die kanker was van `n verskeidenheid van tipes, en die pryse van voorkoms het nie verskyn om groter as in `n meer algemene bevolking sou verwag nie.

Nietemin, sal voortgesit toesig vir die moontlikheid van `n groter risiko van kanker nodig wees met groter post-bemarking gebruik.

Ocrelizumab sal na verwagting vinnig beskikbaar wees na aanleiding van die goedkeuring. Die vervaardiger van die dwelm, Genentech, het gesê dit sal `n lys prys van 65.000 $ per jaar daarvoor vra - minder as `n paar ander MS dwelms, insluitend Rebif, wat `n lys prys van sowat $ 86.000 `n jaar in die Verenigde State van Amerika dra.

Aaron Miller, besturende direkteur, het die mediese direkteur van die Corinne Goldsmith Dickinson Sentrum vir veelvuldige sklerose en professor in neurologie aan die Icahn School of Medicine by die berg Sinai in New York City sedert 2004 was.

Foto, bo: iStock.com

Foto, onder: Met vergunning van die skrywer