Nuwe cholesterol veg meds teiken sleutel gene

Nuwe-gene gebaseer terapie blyk te cholesterolvlakke aansienlik verminder in mense, en kan selfs afgekap op arteriële gedenkplaat, volgens die resultate van twee vroeë dwelm proewe.

Beide behandelings verbeter die liggaam se vermoë cholesterol af te breek deur fokus op `n spesifieke geen wat daardie funksie inhibeer, navorsers berig.

Die angiopoietin-agtige 3 (ANGPTL3) gene normaalweg teëhou proteïene wat betrokke is by die afbreek van cholesterol, sê dr Frederick Dewey, hoofnavorser van een van die proewe. Hy is `n senior direkteur en hoof van translasie genetika by die Regeneron Genetics Centre in Tarrytown, N.Y.

Twee afsonderlike navorsing groepe sê hulle het suksesvol `n verminderde cholesterol in die mens deur die gebruik van verskillende metodes om ANGPTL3 blok:

• Evinacumab - `n-teenliggaam gebaseerde terapie ontwikkel deur Dewey en sy span - laer vlakke van trigliseriede tot 76 persent en "slegte" LDL cholesterol tot 23 persent in die mens.
• `N Nuwe dwelm ontwikkel deur Ionis Pharmaceuticals ook veroorsaak oor-die-raad verlagings in cholesterol, insluitend tot 63 persent vermindering in trigliseriede en 33 persent vermindering in LDL cholesterol.

Hierdie nuwe metode van cholesterol te verlaag verskil van wyd gebruik statine medikasie, wat werk deur inhibeer vermoë die lewer se cholesterol te produseer.

"Omdat hierdie medikasie goedkeuring cholesterol in `n manier wat anders is, dit `n ander opsie vir pasiënte wat nie reageer op statins bied," sê Dewey.

Die twee navorsing pogings `n veld wat ondersoek "het ryp vir studie vir `n geruime tyd," sê dr Robert Eckel, `n American Heart Association woordvoerder en voorsitter van aterosklerose aan die Universiteit van Colorado School of Medicine.

"Die kliniese proef data regtig gee `n paar belofte dat ons nog `n meganisme vir gebruik in die mens," het Eckel, wat nie betrokke was met die studies.

Maar Eckel opgemerk dat nuwe dwelms fokus ANGPTL3 waarskynlik duur sal wees, gegewe dat ander nuwe cholesterol-verlaging van dwelms duur gewees het in vergelyking met generiese statine medikasie.

Hy het ook bygevoeg dat kliniese toetse nog nie het getoon dat dwelms fokus ANGPTL3 sal lei tot minder beroertes, hartaanvalle en gevalle van hartsiektes.

"Ons moet uitkoms proe, en ons moet ook weet hoe dit kompeteer met bestaande terapie en hoe duur die dwelm sal wees," het Eckel.

VERWANTE: Baie Amerikaners weet nie hoe om hoë cholesterol Hanteer

Regeneron Pharmaceuticals begin sy navorsing deur te kyk na mense met genetiese mutasies wat veroorsaak hul ANGPTL3 gene om nie behoorlik funksioneer, het gesê Dewey.

Ontleding van byna 189,000 mense aan die lig gebring dat mense met onklaar ANGPTL3 gene geneig om laer cholesterol vlakke, sowel as verminderde risiko van hartsiektes te hê, navorsers rapporteer.

"Individue wat hierdie mutasies wat die oorvloed van ANGPTL3 verminder met ongeveer een-helfte dra het `n geskatte 40 persent verlaging in hul risiko van koronêre siekte, wat daarop dui daar is `n hart-beskermende effek van inhibisie van hierdie gene," het Dewey.

Gaan `n stap verder, dier studies het getoon dat muise met `n hoë cholesterol wat het hul ANGPTL3 gene geblokkeer gelikwideer met `n 40 persent vermindering in arteriële gedenkplate, Dewey voortgegaan.

Op grond van hierdie resultate, Regeneron geskep evinacumab as `n middel van die sluit van ANGPTL3 in mense. Vroeë kliniese toetse met betrekking tot 83 deelnemers het getoon dat die teenliggaam verminder cholesterol vlakke gedurende 12 weke van behandeling, met geen ernstige newe-effekte, Dewey berig.

Ionis Pharmaceuticals, gebaseer in Carlsbad, Kalifornië., Is ook `n poging om cholesterol te verminder deur die fokus ANGPTL3, met behulp van sy eie spesiaal ontwikkel dwelm. Die navorsingspan werk met Ionis berig dat na ses weke van behandeling, 44 menslike vakke het laer cholesterol vlakke. Hul vlakke stadig na normaal teruggekeer na behandeling opgehou.

Die Ionis verhoor het ook geen ernstige newe-effekte. Niemand in óf verhoor moes daal as gevolg van gesondheid probleme wat veroorsaak word deur die terapie.

Regeneron het `n fase 2 kliniese verhoor van evinacumab voltooi en beplan fase 3 proewe, wat fokus op doeltreffendheid van die dwelm, het gesê maatskappy woordvoerder Alexandra Bowie.

Resultate van beide proewe is 24 Mei gepubliseer in die New England Journal of Medicine.