Geen behandeling hou belofte vir `bubble` kinders

Geenterapie kan in staat wees om `n paar kinders te help met `n vorm van `n borrel seuntjie se siekte dit is as gevolg van genetiese mutasie lei tot adenosine deaminase (ADA) tekort, het navorsers bevind.

Video: Savings and Loan Crisis: Explained, Summary, Timeline, Bailout, Finance, Cost, History

In `n fase I / II verhoor, drie van ses kinders met `n ernstige gekombineerde immuniteitsgebrek (SCID) wat `n funksionele kopie van die geen ontvang via lichaamseigen beenmurg stamsel oorplanting - en wat het nonmyeloablative cytoreductive terapie gehad het voordat die verbeterde beenmurg was teruggekeer na hulle - in staat was om af te kom hul ensiem vervanging terapie, Donald Kohn, besturende direkteur van die Universiteit van Kalifornië in Los Angeles, en kollegas berig aanlyn in bloed.

"Dokters behandel [adenosine deaminase (ADA)] - gebrekkige [SCID] het te min opsies vir te lank gehad het, en ons hoop dit sal vir hulle `n doeltreffende en effektiewe behandeling vir hierdie verwoestende siekte," Kohn het gesê in `n verklaring gesê.

Hierdie kinders is erg immuunonderdruk, as die mutasie verhoed dat die sintese van die ADA ensiem, sodat `n vernietiging van die immuunstelsel, het die navorsers gesê. Hierdie genetiese vorm verantwoordelik is vir sowat 15 persent van alle SCID gevalle, en hierdie pasiënte behandel met beenmurgoorplanting - al het hulle `n geskikte match - of met ensiem vervanging terapie.

Maar sowat 40 kinders wêreldwyd deelgeneem het in kliniese toetse waarin hulle ontvang geenterapie wat `n funksionele kopie van die ADA gene plaas in die pasiënt se CD34 + beenmurg stamselle, het gesê Kohn.

Video: Kent Hovind - Seminar 2 - The Garden of Eden [MULTISUBS]

Vir hul geenterapie studie, Kohn en kollegas wat ingeskryf is `n totaal van 10 pasiënte met ADA-SCID, ouderdomme 15 maande tot 20 jaar.

Hulle gebruik enige van die twee retrovirale vektore om die gene oor te gee in die DNA van die beenmurg selle: nonmodified miëloproliferatiewe sarkoom virus (MPSV) lang terminale herhaling (LTR) of sy aangepaste weergawe, MPSV-MND.

Video: Words at War: They Shall Inherit the Earth / War Tide / Condition Red

Die eerste vier kinders in die verhoor het `n lae-dosis busulfan nie ontvang voor hul geneties verbeterde beenmurg selle is terug na hulle, en hulle het almal bly op hul ensiem vervanging terapie, het die navorsers berig. Daar was geen newe-effekte, sê hulle, maar hul immuunstelsels is nie voldoende herstel.

So het die navorsers het `n aanpassing vir die volgende ses pasiënte, wat aan hulle cytoreductive terapie met `n lae-dosis busulfan om meer van hul foutiewe selle dood te maak voordat die gewysigde selle is weer verweef.

Video: Dragnet: Eric Kelby / Sullivan Kidnapping: The Wolf / James Vickers

Drie van hierdie kinders was in staat om te bly uit hul ensiem vervanging terapie by 5, 4, en 3 jaar na hul oorplanting, onderskeidelik, het die navorsers gesê.

Twee van hulle het aansteeklike komplikasies 4 tot 5 maande ná die operasie en is weer begin op ensiem vervanging.

Die ander kind ontwikkel trisomie 8 mosaïek in beenmurg selle en het `n allo hematopoietische stamseloorplanting 8 maande na die oordrag van gene, hoewel die navorsers gesê die kind ten volle herstel.

Vir die volgende fase van hul verhoor, wat reeds ingeskryf is 8 van die 10 kinders wat nodig is, Kohn en kollegas het gesê hulle sal `n selfs meer verfynde benadering neem deur die gebruik van slegs die MPSV-MND vektor na die oordrag van gene, as dit geblyk het om te bied beter resultate.

Hulle het ook gesê hulle resultate dui daarop kinders kan in staat wees om te bly op ensiem vervanging terapie "vir `n paar maande na die oordrag van gene te lymfopenie en die gepaardgaande risiko van infeksie te voorkom."

Jonger pasiënte kan ook meer baat vind by die proses, het hulle aangemeld is, as diegene wat minder as 2- tot 4-jaar-oue opgelewer hoër getalle van beenmurg CD34 + selle, wat voorsiening maak vir meer van die geneties reggestel selle om oorgeplant, potensieel verhoging van die aantal selle wat die vermiste ensiem te druk.

Bron: Gene Behandeling Hou Promise vir `borrel` Kids

Verder hersien deur Dorothy Caputo, MA