Van die d-notaboek: jdrf navorsing beraad in nasie se hoofstad

A Guest Post by Scott Strumello

Eerstens, kan jy die JDRF Summit Navorsing agenda te besigtig, en toegang tot `n paar van die sleutel aanbiedings vir aflaai op die webwerf gebeurtenis hier.

Die dag is gemodereer deur die voormalige Mej Amerika Nicole Johnson wat `n tipe 1 haarself, natuurlik. Hierdie navorsing beraad begin met `n paar minute op JDRF se uitgeklaar missiestelling wat in wese is hulle nou `n beroep `n "driemanskap kuur strategie"- wat bestaan ​​uit die inleiding van immuun verdraagsaamheid, beta sel wedergeboorte / vervanging, en die kunsmatige pankreas Projek ... (en miskien glukose-reageer insulien) Die idee is dat pasiënte moet gesonde lank genoeg om `n kuur wanneer geniet het. sy vervolmaak, wat waarskynlik sal neem meer as 5-10 jaar! dit is nie presies nuwe, maar die feit dat hoofstukke regoor die land nou is dit te bespreek dui dit het die de facto missie geword.

Diegene van julle wat my ken, weet dat ek steeds skepties met my waarnemings, so neem my notas hier as bewys van daardie standpunt.

kunsmatige Pankreas FDA Betrekkinge

Die JDRF toppen gewoonlik begin met `n kenner paneelbespreking, en dit was geen uitsondering nie. `N Span van paneellede (insluitend `n redelike aantal van die Universiteit van Virginia) het gepraat oor die tegnologie en Kliniese Proewe met betrekking tot geslote-lus insulien aflewering stelsels. Dat bespreking beveel die meeste van die oggend. Ironies genoeg, die oorweging van baie van die FDA se en kampusse NIH se is net `n metro stop of twee weg van die hotel waar hierdie gebeurtenis plaasgevind het, was daar geen regulatoriese verteenwoordiging op die paneel. Lede op die paneel het daarop dat in die afgelope vier jaar, is daar `n aansienlike vooruitgang op die regulerende voor was.

Ek het een van verskeie Diabetes advokate wat het al gekla vir jare dat die FDA is al sy voete op formele riglyne vir die bedryf te sleep oor wat reguleerders sal die uitkyk wees vir so `n stelsel nie. Maar aan die einde van 2012 na jare van lobbying, die JDRF was in staat om sy span van advokate gebruik te stoot vir formele leiding. Wat leiding dokument is nog vir `n "navorsingsmedikasie toestel," wat beteken dat die agentskap nie heeltemal oorweeg `n AP gereed vir kommersialisering, maar die JDRF wys daarop leiding het feitlik alles wat die organisasie het gehoop om te sien in die finale weergawe. So dit is `n goeie! Die paneelbespreking het ook opgemerk die nuwe leiding sal lei tot meer AP navorsing in staat is om voort te gaan om kliniese toetse, wat `n groot probleem in die verlede die geval was.

Maar ek het regtig my tong byt wanneer luister na Bill Parsons, wat `n tipe 1 kind homself en dien as Hoof van Personeel vir Huis Rep. Chris Van Hollen (D-MD). Hy beskryf die AP as " `n sprankie in oog `n ondersoeker se sewe jaar gelede," impliseer dat ons soveel nader vandag. Geen misdryf, maar ek het gehoor dat `n kunsmatige pankreas was reg om die hoek sedert die vroeë 1980`s - wat is nou verby 30 jaar! Ek is net moeg van die wortel-in-front-of-ons-neus benadering. Dit sal hier wees wanneer dit hier kry.

Ek het `n bietjie krities oor die AP projek omdat die JDRF nooit bekend gemaak hoeveel geld dit eintlik is belê in hierdie inisiatief en `n mens kan nie onderskei wat uit die organisasie se 990 vylsels. Terwyl CEO Jeffrey Brewer `n aantal positiewe veranderinge (insluitend erkenning dat volwassenes met tipe 1 is nou een van die kern kiesafdelings die organisasie se) sedert hy die leisels in Junie 2010, die toevoeging van meer deursigtigheid in finansiële state van die organisasie se gemaak het (tot dusver) NIE was een van sy veranderinge.

Terwyl die JDRF hoofstuk het ook voorgestel dat meer geld kan help spoed dinge saam, ek bly skepties dis werklik `n groot probleem in die bevordering van hierdie AP tegnologie. Na alles, skenkers en fondsinsamelings reeds geopper miljoene dollars verlede jaar vir die organisasie in `n swak ekonomie, en ons het regtig geen idee hoeveel geld dit is eintlik spandeer op die AP projek. [Editor`s note: JDRF berig dat dit opgewek $ 110 miljoen in 2012, en die totale geopper sedert die stigting in 1970 is $ 1,7 miljard.]

Die AP bespreking was interessant, maar verder as dié insigte Ek het nie veel wat werklik nuut was leer.

Praat betaselle en Knaagdiere

Een van die Duke Universiteit paneellede was mediese professor en navorser Chris Newgard, wat baie insiggewend was. Hy het gepraat van nuwe paaie om funksionele beta selmassa uit te brei. Ek beskou myself as redelik vertroud is met navorsing in hierdie veld, maar ek dink hy het `n dwingende saak gemaak in die bespreking van hoe hierdie een area waar tipe 1-diabetes iets van navorsing in tipe 2-diabetes kan leer kan wees. Hy het aangebied ook `n paar perspektief oor hoe tegnologie, soos wat gebruik word in die ontwikkeling dwelm vir die behandeling van tipe 2-diabetes, kan van toepassing vir die doel van die uitbreiding van beta selmassa in tipe 1-diabetes wees.

Terwyl sommige van die tegniese besonderhede gaan `n bietjie oor my kop, die kernboodskap was dat funksionele beta selmassa kan uitbrei met gewigstoename. As gevolg hiervan, is daar reeds `n liggaam van kennis in hoe betaselle vermenigvuldig in die geval van vetsug, en daardeur te help baie oorgewig mense wat nie tipe 2-diabetes normoglycemic bly. Wat dieselfde basis van kennis mag gepaste help betaselle uit te brei en vermenigvuldig word, en sekere middels ontwikkel vir die behandeling van tipe 2-diabetes kan gebruik word off-etiket om te help om `n omgewing te skep waarin eilandjies (oorgeplant of herskep) kan floreer en vermenigvuldig skep.

O ja, en daar was muis praat - of, rotte om spesifiek te wees. Die Zucker Diabetiese Fatty (ZDF) rot word beskou as `n knaagdier model van insulienweerstand vir tipe 2-diabetes, in vergelyking met die Nonobese Diabetiese (NOD) muis dit is van mening dat die knaagdier model vir outo-immuun tipe 1-diabetes. Maar verspreiding beta sel is ondersoek in beide gevalle, en sekere behandelings vir tipe 2 het gehelp in die genesing vir die NOD muise. So het die knaagdiere is ons nog wys wat is wat in die diabetes wêreld ...

Die Ander Diabetes Exchange

Diegene van ons wat het al by tipe 1 vir `n rukkie onthou die diabetes ruil dieet, pre-cursors die carb-tel baie van ons het deesdae. Kos ter syde stel, daar is nog `n D-Exchange om te praat oor hierdie dae.

Dit sou T1D Exchange wees, en ek het gevind dat hul voorlegging aan die JDRF geval uiters insiggewend. Die Amerikaanse ontbreek veel formele toesig van tipe 1-diabetes, dikwels staatmaak op Europa waar toesig registers van tipe 1-diabetes is meer algemeen. Maar as baie van julle weet, JDRF is in noue samewerking met die Die Leona M. en Harry B. Helmsley Charitable Trust op die ontwikkeling van `n nuwe nasionale register vir tipe 1-diabetes genoem T1D Exchange. Ons sien die eerste data begin te voorskyn kom uit daardie poging. Die sprekers is lief vir om te wys hoe min pasiënte is binne teiken wissel vir baie tyd, maar daar is absoluut niks nuuswaardig daar. Dit is baie ou nuus. (Navorsers moet vra hoekom?)

Ek het gedink oor hoe dokters en diabetes opvoeders graag onderrig hoe hanteerbare diabetes is - nog as skrywer Dan Hurley gesê in `n onderhoud met NPR `n paar jaar gelede:

"Ek dink ons ​​moet aanvaar dat ons mense en ons is hier nie versoek ons ​​bloedsuiker beheer en wat ons doen die beste wat ons kan. As dieetkundiges en dokters kan begin om `n bietjie beter te aanvaar dat ons nie skroef-ups, want ons suiker `n bietjie hoog loop ... ons is mense, en ons het meer belangrike dinge om te doen met ons lewe as het staar ons bloedsuiker getalle hele dag."

(BTW, Hurley ook ook aangebied by die Capitol Hoofstuk Summit Navorsing in 2011, as die `Myne hier berig)

In die T1D Exchange aanbieding, aangebied hulle `n paar eerder uitgebreide analise aanpassing vir dinge soos inkomste en opvoeding, en gevind dat onder pasiënte groepe, Engels Amerikaners en Spaans-Amerikaners was statisties meer geneig om nader aan die doel as was Afro-Amerikaners te wees. Onthou, hierdie is reeds aangepas vir inkomste en opvoeding, so die tipiese kwessies in diabetes sorg in die algemeen aangespreek reeds verantwoordelik vir. Die aanbieder het nog nie enige verduidelikings, maar nie verrassend nie, pomp draers geneig om beter te doen, en so ook die CGM gebruikers. Die gebruik van hierdie gadgets is nie noodwendig die rede waarom hulle beter gedoen het nie, maar die persoon wat daardie dinge is die hoofrede, as mense wat toegang tot hulpbronne soos pompe en CGMs het oor die algemeen ekonomiese voordele, ens Dit is duidelik dat `n persoon geneig is om te veg vir versekering dekking vir `n CGM is waarskynlik meer aktief betrokke in self-sorg as iemand wat nie sou sit die stryd.

Ter afsluiting van Notes ...

Die JDRF Capital hoofstuk het hierdie gebeure in die Washington, DC, gebied verskeie kere gehou voorheen, en ek het gelukkig genoeg is om bygewoon elke one.Although die aangebied inligting is nie altyd baanbrekerswerk, ek nog steeds hulle insiggewend en baie motiverend, en wil graag nog meer hoofstukke in die land organiseer soortgelyke byeenkomste sien.

Onder die handjievol hoofstukke rondom die Amerikaanse wat so tot dusver gedoen het is JDRF New England Hoofstuk in Boston, die JDRF Vandag môre konferensie in Suidoos-Michigan, en een wat deur die JDRF Lincoln en Omaha-Council Bluffs hoofstukke in Omaha, NE. My eie plaaslike hoofstuk JDRF New York City het `n navorsing werk op 23 April, en ek sal bywoon wat `n mens, ook! Kudos aan almal om dit te doen groot werk in skenker verhoudings.

JDRF lede moet hul plaaslike hoofstukke vra om `n ondersoek update organiseer in jou area as jy wil om een ​​te sien, plus organiseerders wat reeds hierdie gebeure het aangebied kan uit te reik na `n waardevolle lesse wat hulle geleer het langs die pad deel.

Net soos in ander gebiede van voorspraak, ek dink dit die moeite werd om "Wêreldwyd Dink, Wet Plaaslik" waar moontlik.