Hemofilie dwelm treffers merk in verhoor

A stollingsfactor vervanging terapie vir hemofilie B sy primêre doelwitte doeltreffendheid en veiligheid in `n fase III verhoor, wat sal ondersteun `n bemarking aansoek vroeg volgende jaar ingedien moet word ontmoet, sy ontwikkelaars gesê.

Die produk is `n rekombinante Factor IX Fc samesmelting proteïen (rFIXFc) dat sy borge, Biogen Idec en die Sweedse Orphan Biovitrum (Sobi), ontwerp om langer in sirkulasie as huidige stollingsfaktor plaasvervangers duur.

In die nuwe studie, genaamd B-lange, rFIXFc behandeling vir tot 77 weke in 123 tienerseuns en mans geproduseer die volgende jaarkoerse van deurbraak bloeding onder drie verskillende dosering regimens, volgens `n persverklaring van die twee maatskappye:

• Weeklikse behandeling begin dosis 50 IE / kg: 2.95 bloeding episodes per jaar
• Doseer 100 IE / kg teen veranderlike tussenposes: 1,38 episodes per jaar
• Dosering net ná bloeding episodes begin: 17,69 episodes per jaar

Die dosis dwelms in die weeklikse behandeling arm is aangepas om trog vlakke in sirkulasie minimaal voldoende om bloeding te voorkom produseer.

In die veranderlike interval arm, is die dosis konstant gehou, maar die interval tussen dosisse verhoog of verlaag om minimaal voldoende trog vlakke te bereik. Die interval was aanvanklik 10 dae vir alle pasiënte, maar die werklike gemiddelde interval tydens die finale 6 maande van die studie was 14 dae.

"In totaal is 90,4 persent van bloeding episodes is beheerde met `n enkele inspuiting van rFIXFc," Biogen Idec en Sobi aangedui.

Nadelige gevolge berig in 5 persent of meer van pasiënte ingesluit nasopharyngitis, griep, artralgie, boonste respiratoriese infeksie, hoë bloeddruk, en hoofpyn.

In 12 pasiënte wat rFIXFc in samewerking met chirurgie, die behandeling van dokters berig uitstekende of goeie bloeding beheer in alle gevalle, volgens die persverklaring.

Geen pasiënte verskyn om anti-rFIXFc teenliggaampies ontwikkel.

Die relatief lang leeftyd van rFIXFc in sirkulasie is bevestig in `n farmakokinetiese studie uitgevoer in `n paar van die deelnemers. Dit het `n gemiddelde geskatte terminale halfleeftyd vir die agent van 82 uur, in vergelyking met 34 uur vir `n konvensionele Factor IX terapie (BeneFIX).

Biogen Idec beplan om `n bemarking aansoek aan die FDA in die eerste helfte van 2013 `n deurlopende proses in kinders jonger as 12 moet voor soortgelyke aansoeke in Europa, op grond van regulatoriese vereistes daar voltooi.

Die maatskappye is ook besig met `n open-label uitbreiding studie van deelnemers in hierdie proewe.

Bron: Hemofilie Drug Hits Mark in verhoor