Geenterapie toon vroeë belofte teen hartversaking

Daar is dalk `n goeie nuus vir miljoene Amerikaners wat ly aan hartversaking wees: `n verhoor met behulp van geenterapie verskyn hartfunksie pasiënte se het `n hupstoot gegee.

"Hierdie tipe van `n intervensie sal die uiteindelike metode om beskadigde hart weefsel rekonstrueer sodat dit weer meganies funksionele kan wees," verduidelik `n deskundige, Dr. Justine Lachmann. Sy rig die Kongestiewe Hartversaking Program by Winthrop-Universiteit Hospitaal in Mineola, N.Y.

In hartversaking, `n verswakte of beskadig hart nie meer bloed pomp die manier waarop dit moet. Hierdie potensieel dodelike siekte raak oor 5,7 miljoen Amerikaners, volgens die American Heart Association.

Ten spyte van die siekte neem so `n tol, is daar min vordering in die rigting van enige aard van genesing was, het gesê Lachmann.

"Ons huidige medikasie ingrypings vir hartversaking het suksesvol daarin om pasiënte langer leef, tipies deur die verandering van die chemiese seine in die liggaam wat die hart raak nie," het sy gesê. "Maar langtermyn-uitkomste van die medikasie bly woede, as die algehele struktuur kan beskadig uit permanente beserings soos `n hartaanval."

Die nuwe studie ingeroep voorpunt-geenterapie om te probeer om die hart skade te keer. Onder leiding van Dr. H. Kirk Hammond van die VA San Diego Healthcare System, die studie betrokke 56 pasiënte met simptomatiese hartversaking wie se hart funksie is verminder met tot 40 persent.

Die terapie behels "die oordrag van gene" - `n proses waardeur `n onskadelike virus word gebruik om `n geen vervoer in hartselle. Sodra in plek, die gene produseer `n proteïen genaamd AC6, vlakke van wat is ongesond lae in gebreke harte, volgens die navorsers.

Sommige pasiënte in die nuwe studie het die behandeling, terwyl die ander het slegs `n placebo. Uitkomste is nagespoor vir een jaar.

Soos gerapporteer aanlyn 30 Maart in JAMA Cardiology, die AC6 die oordrag van gene terapie was om te hartfunksie baat, en die vlak van voordeel gestyg saam met die ontvang dosis.

VERWANTE: 10 noodsaaklike feite oor Hartversaking

Spesifiek, was daar `n hupstoot in "links ventrikulêre [LV] funksie" - die vermoë van linkerventrikel die hart se of kamer, uit te voer as dit moet. "Uitwerpfraksie" - `n maatstaf van hoe goed die linker ventrikel uitgepomp met elke kontraksie - ook verbeter, Hammond se span gesê.

Pasiënte voorgekom om gesonder nadat die behandeling bly ook. Volgens die navorsers, terwyl 29 persent van diegene wat op `n placebo beland in die hospitaal opgeneem vir hartversaking oor die jaar van follow-up, net 9,5 persent van diegene wat die oordrag van gene terapie het so gedoen.

"AC6 die oordrag van gene LV funksie buite optimale hartversaking terapie veilig verhoog deur `n enkele administrasie," het Hammond se span. Die navorsers beklemtoon egter dat "groter proewe is geregverdig" om die behandeling se werklike waarde te bepaal.

Nog `n kardioloog van mening dat die benadering kan `n groot vooraf vir pasiënte voor te stel.

"Hierdie proses bied die hoop uitgespreek dat `n enkele nie-dwelm, behandeling nie-toestel kan `n driekuns van positiewe resultate te bereik: die verbetering van uitwerping breuk, verminder hospitaal hertoelating en verbeter ontspanning van die hartspier tydens sy vul fase," sê dr Howard Leviet, wat kardiologie gelas op Staten Island Universiteit Hospitaal in New York City.

"Elkeen van hierdie bevindinge individueel sou `n groot stap vorentoe in die bestuur verteenwoordig, maar die kombinasie van al hierdie bevindinge verhoog hoop dat elke kategorie van hartversaking pasiënt kon bly staan ​​om voordeel te trek," het hy gesê.

Vir haar deel, Lachmann was versigtig optimisties. Tot nou toe het medisyne die staatmaker van die behandeling was, het sy gesê, maar hulle kan nie herstel `n beskadigde hart.

" `N ingryping [soos hierdie], wat die oorspronklike argitektuur van die hart kan rekonstrueer, sal die uiteindelike hernuwing wees," het sy gesê.