`Die menslike trial`: verfilming diabetes genees navorsing in aksie

Soms, kan al die nuutste nuus oor stappe in die rigting genesing diabetes lyk soos `n gebreekte rekord - net navorsers huil wolf oor hoe groot en slegte hul wetenskaplike projekte is.

Mede-tipe 1 Lisa Hepner in Kalifornië kry dat, en as iemand wat met diabetes vir meer as 20 jaar, het sy dikwels is dit eens. Maar die vordering in die afgelope paar jaar met betrekking tot eiland sel oorplanting en inkapseling gee nog haar hoopvol hoendervleis, en dat hoopvolle gevoel is wat agter die funksie dokumentêre sy skep oor die navorsing wedloop om `n kuur te vind, Die Human-verhoor, wat sy verfilming met haar man, Guy Mossman.

Sy weet hierdie projekte nie altyd die gewenste resultate lewer nie, maar hoop haar film sal maak tipe 1 is beter verstaan ​​en erken as `n toestand wat meer befondsing en openbare aandag nodig het.

"As filmmakers, besef ons ons kan ook `n paar teleurstelling te vang en dat die nuwe protokolle nie so goed soos gehoop kan werk," sê die Los Angeles film produsent.

"Tog, ongeag van uitkoms, ons doel is om die hoofstroom gehore op te voed oor tipe 1-diabetes help sit die outo-immuun siekte terug op die vinnige baan na befondsing en navorsing. Ons glo dat die tipe 1 verdien om beter te verstaan ​​en erken as `n toestand wat `n nadelige uitwerking op miljoene kinders, jong volwassenes, en volwasse oorlewendes. "

Lisa is terug gediagnoseer in die kollege en ons bekendgestel haar storie terug in 2011, op `n tyd wanneer die dokumentêre rolprent is vernoem pasiënt 13 en fokus op persoonlike navorsingsprojek een PWD wetenskaplike se tipe 1 genees met behulp van `n dun implant vel eiland selle. Vinnig vorentoe byna twee jaar later, en `n baie verander.

Nie net het haar film titel verander, maar sy fokus verbreed om drie verskillende navorsingsprojekte. Die dokumentêre het ook gekry die artistieke ondersteuning van `n wêreldbekende grafiese kunstenaar wat is ook bly by tipe 1, Shepard Fairey van Suid-Carolina, mees bekend vir die skep van die Barack Obama "Hope" plakkaat tydens die 2008 presidensiële verkiesing.

Teen die agtergrond van die uitgebreide film projek, is daar die groeiende storie van inkapseling en stamselnavorsing wat gekry is `n bolus van energie, aandag en finansiering in die afgelope jaar en bring `n hernude hoop in wat mag voorlê in die immer ontwykende soeke na n geneesmiddel.

Of as Lisa en haar film bemanning graag glo dis nie meer `n "soeke na `n kuur," maar `n wedloop. En dit is op, veral tussen die drie navorsingsprojekte wat die Human verhoor sal kenmerk. Lisa sê al drie is besig om op verskillende maniere te eiland selle en die bronne omsluit vir diegene insulien-produserende selle verskil.

Die Oorspronklike navorsing

PWD biotech ingenieur Scott King in San Francisco is steeds een van die navorsers Lisa is die verfilming, en sy projek bly grootliks dieselfde. Hy is die skep van wat die Islet Plaat, `n implant inkapseling toestel (of vel) oor die grootte van `n business card dit is gemaak van mesh en `n boeiende materiaal duisende eiland selle kon hou genoem.

King`s maatskappy wat Cerco Mediese genoem by die tyd is nou behoorlik herdoop Islet Sheet Mediese, en word en befonds deur die tipe 1 kuur navorsing nie-winsgewende Hanuman Mediese Foundation.

Oorspronklik, knaagdier studies gedoen deur Val 2011 was wat lei na die verwagte honde proewe in die laat 2011 en vroeg in 2012 Maar befondsing uitgehardloop vir hond kliniese toetse en die studies vark het nie gewerk nie, so King moes getref herstel op sy navorsing. As Scott vertel, dink hy die FDA sal data vereis van `n groot dier model soos `n aap, hond of kat. Hy het ons vertel die JDRF ondersteun nie groot dier model studies, sê hy, want die organisasie glo die knaagdier navorsing is voldoende. Vir studies vark, draai hulle na Dr. Jon Lakey wat mede-pioniers in die nou bekende Edmonton protokol vir eiland sel oorplanting.

Maar King sê hul verbintenis op daardie studies vark nie afbetaal, want daar is verskeie probleme met die model van navorsing. King en Lakey is besig met `n knaagdier studie aan die Universiteit Kalifornië Irvine ten einde die inkapseling toestel aanpas, terwyl `n ander navorsing spanlid is op pad na Nederland in September om te werk aan die Islet Plaat met Dr. Paul DeVos aan die Universiteit van Groningen.

King het ons vertel dat die hernude fokus is om beleggers of mede-navorsers wat belangstel in `n vennootskap tot honde of ander "innoverende bronne" verken vir eiland weefsel kan wees. Dit kan baie goed betrek sintetisering betaselle van stamselle, wat King sê het die moeite agter `n ou idee van inkapseling toestelle verjongde aanpak.

"Dit is `n kwessie van die glans," het hy gesê. "Stamselle is baie opwindend."

En dat stamsel opwinding het `n handvol van die navorsers gelok, insluitende `n ander groep wat Lisa die film het verbreed in te sluit.

ViaCyte`s Progress

Die filmspan beplan ook om te volg San-diego-gebaseerde maatskappy ViaCyte, wat ons verlede berig in 2012 is die ontwikkeling van `n inkapseling toestel van sy eie wat weef in volle funksionerende betaselle van embrioniese stamselle. Die maatskappy se sedert handelsmerk sy toestel genoem Encaptra en beplan vir menslike kliniese toetse in 2014. Ons intern, Amanda Cedrone, het `n telefoon gesprek onlangs met ViaCyte CEO Paul Laikind oor hul onlangse ontwikkelinge.

Sy is meegedeel dat Encaptra n plat toestel sou wees oor die breedte van `n kredietkaart en sou ingeplant word in die vel van `n pasiënt se (deur `n eenvoudige buitepasiënt chirurgiese prosedure) moet ten minste `n jaar duur, indien nie meer - tot vyf jaar - voor dit sal vervang moet word. Tog, die meeste nuwe ding wat hulle ontwikkeling is die maatskappy se VC-01 produk, wat dit inkapseling toestel met PUK-01 selle kombineer - of pankreas endoderm selle, afgelei van embrioniese stamselle. Tot dusver Laikind sê die dier studies het bewys doeltreffende en hulle is besig om befondsing belegger kry vir die menslike kliniese toetse.

"Die bottom line is dat ons het pretty much klaar al die diere toetse wat ons kan doen wat gaan ons nuwe inligting gee en ons het `n goeie greep op die produk en hoe om dit te gebruik om diabetes te beheer. Al ons fokus nou is oor die beweging in die kliniek, "sê Laikind.

In Februarie het die JDRF en die Kalifornië Instituut vir regeneratiewe medisyne (Cirm) het onderneem om by te dra $ 3 miljoen elk aan die produk te bevorder, die opvolg op die ViaCyte $ 10,1 miljoen het verlede val van die instituut ontvang. Daardie bydraes voorlopers in watter bewaarheid in April vanjaar - die Alpha stamsel Klinieke Network dit is saamgestel uit vyf klinieke landwyd te help inskryf pasiënte, bestuur regulatoriese prosedures en deel kliniese studie data van hierdie befonds stamsel projekte.

"Hierdie klinieke het die potensiaal om `n rewolusie die manier waarop ons lewer stamsel terapieë aan pasiënte," die Cirm president, dr Alan Trounson, wat in `n onlangse persverklaring. "Stamsel terapieë is `n heeltemal nuwe manier van die behandeling van siektes en kwale, sodat ons `n heeltemal nuwe manier van die lewering van dié in `n veilige en doeltreffende manier nodig. Hierdie klinieke sal ons help om net te doen wat en die kliniese toetse wat in hierdie netwerk gedra sal vervul die agentskap se belofte van die totstandkoming van nuwe terapieë om pasiënte wat dit nodig het. "

Terug na die BioHub

Die derde navorsingsprojek Lisa beplan om die funksie in die film is die werk van die Diabetes Research Institute se op wat hulle noem die BioHub.You kan ons post onthou vanaf Maart wat gepraat het oor hierdie Bionic mini orrel wat `n veneuse sac of `n poreuse spons-agtige houer oor die grootte van `n kwart wat gebruik kan word ingeplant en gevul met wedergebore eiland selle sou wees. Soos Dr. Camillo Ricordi het ons vroeg in die jaar, kan dit wees jare voor hierdie ontwikkel if at all. Maar Lisa sê Ricordi verwag dat die eerste kliniese toetse sal plaasvind in 2014, met die fokus op die gebruik van `n "silikoon steier" binne die BioHub om die eilandjies huisves.

Hoewel dit nog te vroeg om te sê wat die projek die verste eerste kan kry, Lisa sê sy is hoopvol dat die ondersoek sal betaal.

"Elkeen van hierdie benaderings het potensiële voordele, maar net diere en menslike proewe sal bepaal watter is veilig en mees doeltreffende," het sy gesê.

artistieke Fondsinsameling

Seker, daar is ander stamselnavorsing gebeur as well. Die JNJ / Janssen besit groep genaamd BetaLogics het sy eie stamsel en inkapseling toestel in die werke, en `n groep van Chinese navorsers is ook ondersoek dat wetenskaplike gebied. Maar vir die mens Trial film, Lisa besluit om te konsentreer op die twee bo met stamselle en die DRI, dit is die maak van nuus die afgelope jaar. Die projek gaan nie oor die neem van `n omvattende blik op al kuur navorsing nie, maar eerder oor die opvoeding van die massas deur die gebruik van die film.

So Lisa sê haar doel is om die drie navorsing spanne te volg totdat een van hulle die kliniek bereik. Navorsers verwag dat will wees in 2014, sê sy, en as dit gebeur die film sou voltooi en gereed vir filmfees uitrol deur Januarie 2015.

Soos reeds genoem, die film het `n hupstoot nie so lank gelede as wêreldbekende kunstenaar Shepard Fairey begin ondersteun die projek. `N Tipe 1 homself, Shepard nie net het die hoop plakkaat wat gelei het tot die 2008 presidensiële verkiesing, maar ook geskep tyd tydskrif Persoon van die Jaar dek. Hy het ingestem om `n film plakkaat wat nou is verkoop om geld in te samel vir die film te skep, sê Lisa.

"Hy het `n baie tyd en energie te skep hierdie plakkaat. Ons kan nie gelukkiger wees. Hy moes tipe 1 vir die grootste deel van sy lewe, en natuurlik kry dit," het sy gesê.

Die beperkte uitgawe druk kan gekoop word as `n belasting-aftrekbare skenking aan die film se mede-vervaardiger wat `n nie-winsgewende. Sien poster.thehumantrial.com.

Afgesien van betrokkenheid Shepard se het JDRF kom aan boord as `n uitreik vennoot, en hoop om ook saamspan met die Diabetes Hands Foundation en die Internasionale Diabetes Federasie te help met verdere uitreik.

"Ons glo dat stories is die mees kragtige instrument vir sosiale verandering," sê Lisa. "Getuie die impak van die dokumentêre, Die Inconvenient Truth, het oor klimaatsverandering. Films blootstel, verlig, en op te voed - en het die potensiaal om betekenisvolle aksie te dryf ".

Nodeloos om te sê, ons seker hoop so.