Nuwe DRI mini `biohub` orrel `n gesonde pankreas sal naboots

Jammer, mnr pankreas, maar jou rol in die omkeer van tipe 1-diabetes kan irrelevant geword as die Diabetes Research Institute het iets te sê het oor dit.

Top diabetes navorsers by die DRI van plan is om `n nuwe mini-orrel wat die huidige pogings om eiland selle oorplanting van `n geskenk pankreas en in lewer `n persoon se fokus van die afgelope sou maak skep.

In plaas daarvan, die DRI is besig om `n klein mensgemaakte houer wat dit die roeping van die BioHub, wat sou versadig met insulien-produserende selle wat iewers in jou liggaam kan ingeplant word. Die idee is dat hierdie BioHub wortel sou neem, in staat is om oorgeplant selle of selfs nuwe insulien-produserende selle in die pad af te huisves. Aangesien dit die rol van `n gesonde pankreas kan naboots en heel moontlik "heeltemal omkeer" tipe 1-diabetes, DRI navorsers lok hul poging as die "volgende kwantumsprong" in die rigting van `n biologiese kuur.

DRI is aggressief bemark hierdie BioHub projek, wat dit sê bring jaar van verskeie paaie van diabetes navorsing wat die Florida-gebaseerde organisasie is betrokke by sedert sy ontstaan ​​in 1971.

Natuurlik, ons is altyd `n bietjie versigtig oor op en af ​​spring oor enigiets bevorder as `n "deurbraak" of die volgende groot ding in diabetes navorsing. Ons weet almal dat muise is "genees" en elke ander dag is daar `n nuus kop oor `n paar belangrike vooruitgang. Nie net dit nie, maar die DRI`s is besig met `n soortgelyke houer vir eiland selle sedert ten minste 2006, toe Amy berig op die implant toestel dan vergelyk word met `n "reverse IUD."

Wanneer gedruk op presies wat "nuwe" oor hierdie BioHub, die DRI vir ons gesê dat tot op datum, die organisasie is die neem van `n "haelgeweer benadering" die voortsetting van drie strategiese lyne van navorsing deur middel van die jaar: die herstel van selle wat insulien vervaardig sonder die behoefte aan anti -rejection dwelms, toegang tot oorgeplant selle of vervanging van insulien, en die ontwikkeling van `n mini-orrel vir sel oorplanting.

Nou, dit kom alles saam in wat sal wees die DRI se belangrikste projek fokus vorentoe, hulle sê vir ons.

DRI vore vandag se BioHub aankondiging in ons 2012 Mylpale post terug in Januarie. Blykbaar sedertdien, wat hulle het gefinaliseer is hul bemarking benadering, wat `n enkele naam om dit wat hulle het reeds doen in eiland sel oorplanting navorsing.

"Ons meesterplan was nog altyd om alles te vereenvoudig, maar dit is die eerste keer dat ons het die raamwerk saam getrek om te wys hoe dit alles inmekaar steek soos `n legkaart," sê DRI direkteur Dr. Camillo Ricordi.

As dit werk uit, kon hierdie nuwe mini-orrel word gemaak van `n poreuse, spons-agtige materiaal van die grootte van `n kwart, en dit sal in ooreenstemming met die menslike liggaam wees sodat duisende eiland selle saggies kon word gekeur op hierdie beskermende platform en Nestlé hulself binne individuele porieë te begin met die vervaardiging van insulien. Nog `n idee is dat die BioHub die vorm van `n meer natuurlike houer aan te gryp, soos eie trant `n persoon se wat kan gekoppel word na `n "veneuse sac", kompleet met sy eie pre-bestaande vaskulêre voorsiening te maak.

In ieder geval, sou die BioHub platform die nuwe tuiste vir duisende van oorgeplant of re-gegenereerde eiland selle om te groei en hul insulien-produserende werk, potensieel omkeer tipe 1-diabetes heeltemal wees. Alhoewel, Ricordi erken dit dalk moontlik wees dat enige BioHub soos hierdie sou hê elke 3-6 jaar vervang moet word.

Die BioHub sal ook toelaat dat wetenskaplikes aan suurstof en ander vorme van "helper" selle wat die lang oorlewing termyn en funksie van selle binne hierdie platform kan bevorder voeg, DRI speke-mense sê vir ons. Basies, is die idee "verbetering op wat Moeder Natuur ons natuurlik gegee het."

Dr. Jay Skyler, wat dien as DRI adjunk-direkteur van kliniese navorsing en akademiese programme, sê dat hierdie mini orrel die inheemse pankreas sal naboots en die herstel van metaboliese funksie en insulien vrystelling in real-time, moenie iets PWDs tans nie beskikbaar in enige vorm of vorm. En wat hulle werklik is daarvan oortuig dat dit moontlik is om "heeltemal omkeer" diabetes deur die vind van `n optimale plek in die liggaam vir hierdie BioHub mag wees, volgens DRI se adjunk-direkteur van translasie navorsing, Dr. Luca Inverardi.

Hul hoop is om te sien die BioHub bereik regulatoriese hersiening stadium en moontlik selfs goedkeuring binne vyf tot sewe jaar.

Dit is nogal `n ambisieuse doelwit! Een wat ons nie kan help besigtiging skepties, veral komende van `n organisasie wat groot beloftes gemaak het in die verlede. Vroeg op, hulle eintlik belowe skenkers wat hulle `n kuur binne 10 jaar sal ontwikkel (!), En Amy getuie van `n konfrontasie oor skenker teleurstelling by die jaarlikse konferensie DRI se in NYC in 2008.

Ironies genoeg, is so `n geval gefokus op die onderskeid tussen "hoop en hype." As `n opvolg, Amy het `n kolom oor `n dLife oor die begrip van diabetes nuus, en die inkrementele aard van vordering in navorsing. Nog `n goeie lees!

Met verwysing na net dat inkrementele aard, Ricordi dring daarop aan dat belangrike vordering gemaak is in eiland oorplanting navorsing oor die jare, en het toegelaat dat die DRI om hierdie "belangrike stadium" te kry - al is dit nie presies duidelik wat hierdie tydstip werklik kan wees behalwe hernude hoop dat hierdie "genees" realiseer as hulle sien `dit.

"Die BioHub gee ons `n instrument om al ons geleer het deur die jare van kliniese toetse te kombineer en neem die volgende stap vorentoe," het Ricordi. "Ek is vol vertroue dat hierdie benadering sellulêre terapie en biologiese vervanging strategieë kon beweeg vir die genesing van diabetes ons finale doel te bereik."

Dit klink al `n bietjie bekend aan ons, beide in `n terugblik op die vorige DRI nuus, en ook uit ander organizations- Kanada-gebaseerde Sernova is ook besig met `n soortgelyke Cell Pouch System, `n klein houer ontwerp om eiland selle onder die vel te hou en bied `n beskermende "pankreas-agtige" omgewing.

Ricordi sê wat belangrik is, is dat die DRI het verfyn sy konsep oor die afgelope dekade. Hulle het geëvalueer ander benaderings met betrekking tot ingenieurswese `n geskikte terrein vir die inplanting eiland of ander selle, en opgeneem sommige konsepte in die huidige BioHub projek, terwyl die wegdoen ander lyne van navorsing as gevolg van nadele of beperkings.

Spesifiek, dat "reverse IUD" prototipe beoog sewe jaar gelede was nie in staat om tred te skaal as gevolg van probleme met eiland sel clumping en suboptimale inplanting van die selle, so die DRI verlaat dat die aanvanklike ontwerp en verwante prototipes, Ricordi sê. Hy sê ook die navorsing oor die inplanting eiland selle in jou eyeballs wat Ons het geskryf oor in 2011 voort, maar hoofsaaklik met ander DRI navorsers in Swede en Seoul. Hy en sy span in Florida is nog belangstel in die oog as `n toets site vir sel verdraagsaamheid, maar dit is nie meer die hooffokus as `n oorplanting site.

"Daar is baie van die nuwe funksies en vooruitgang gebeur het sedert daardie aanvanklike verslag en ontwerp," Ricordi vertel ons, wat dui op vooruitgang in nuwe paaie na te vors om ondersoek met behulp van stamselle, immuno-modulatory molekules, en suurstof-genererende tegnologie en dwelms leweringstelsels nie voordat beskikbaar. "Ons is dus geesdriftig van die nuwe kennis en potensiaal wat hierdie platform tegnologie sal bring aan die algehele BioHub projek."

Wat die DRI nie weet van globale navorsing is dat eiland oorplanting werk nie, hoewel dit steeds beperkings het (soos die koste om opwaarts van $ 50,000!) En `n paar uitdagings bly voordat dit meer in die algemeen aangebied kan word. Ricordi sê hierdie BioHub sou `n manier om `n paar van die huidige navorsing uitdagings aan te spreek wees: die behoefte aan anti-verwerping dwelms, vind `n groot aanbod van eiland selle te oorplanting, en die vind van `n optimale webwerf binne die liggaam vir hierdie selle. Toegang tot eiland selle is beperk, so Ricordi gesê deel van hierdie navorsing behels die bestudering van hoe om stamselle te gebruik of te herprogrammeer ander selle om insulien te produseer. Doen wat jou sal die behoefte om ander oorgeplant skenker selle spuit uit te skakel, het hy gesê.

`N presiese tydlyn vir die BioHub is nie bekend nie, omdat `n groot deel sal dit alles tydlyn wetenskap en navorsing diktaat te volg. Sommige pre-kliniese studies is reeds aan die gang, en Ricordi sê hulle hoop om die eerste kliniese toetse begin teen die einde van 2013 of vroeg volgende jaar.

So is dit 5-7 jaar tydperk realisties nie?

"Ja, ek glo dit is realisties," sê Ricordi. "Die belangrikste padblokkade wat ons nou sien `is regulerende, nie wetenskaplike. Wetenskap en befondsing is slegs `n klein deel van die vergelyking as jy `n baksteenmuur om kliniese vertaling getref."

Ricordi vertel ons dat hierdie is `n gesamentlike projek, met die meeste van die navorsing gebeur in Miami, FL, maar ander dele voorkom oor die hele wêreld. Dit is, in deel, gedikteer deur ander laboratoriums nie beperk deur die regulatoriese vertragings hier in die VSA Die DRI Federasie is ook besig met die internasionale nie-winsgewende Cure Focus Navorsing Alliance om sy navorsing te bevorder, selfs buite diabetes in hoe hierdie mini orrel gebruik kan word in ander toestande soos kanker en Crohn se siekte.

Selfs al is hierdie navorsing panne uit, sal dit neerkom op `n kuur, of is valse hoop wat hier opgewek? Wat kan afhang van wie jy vra, maar selfs Ricordi wys daarop dat die definisie van `n "genees" is subjektief. Terwyl die BioHub tipe 1 kon keer, baie navorsing bly op die leer van die rede vir die onderliggende immuunstelsel aanval en die voorkoming van wat gebeur. Weereens, as Ricordi sê, "dit is alles deel van `n groter legkaart."

`N Paar van ons D-Gemeenskap is baie opgewonde oor hierdie nuus ... insluitend D-Pa Tom Karlya, wat is vise-president van die DRI bykomend tot `n seun en dogter albei bly by soort 1. Hy skryf op sy blog: "dit is die mees opwindende ding wat ek sedert die dag Kaitlyn is meer as 20 jaar gelede gediagnoseer gehoor het. dit is nie pie-in-die-Sky-dit is nie gebreek promises- dit is `n ware ...... baie, baie werklike."

Nog `n paar wonder of al die aggressiewe hype oor hierdie navorsing om talle gesinne is nie meer van `n fondsinsameling veldtog vir die DRI as enigiets anders. A vyf-minute video wat gaan woon om middernag gisteraand eindig met `n blatante pleidooi vir geld en vertel kykers "wat gebeur hang af van jou." Dit stoot kwaad baie in die DOC.

"Ons is altyd versigtig valse hoop en hype nie in te samel oor `n moontlike kuur, maar ons voortgaan om te werk met die intensiteit, die konsentrasie en die meedoënlose poging soos die volgende verhoor kon die een wees," Ricordi reageer. "Vordering en momentum het nog nooit so belowend, en ek het optimisties voor, maar ek sal voortgaan om te beweeg met dieselfde mate van entoesiasme as ek was 10 of 5 jaar gelede. Vir my is iemand wat dink dat `n kuur verder kon wees as 5-7 jaar van nou af moet werk op iets anders, dalk `n muis model van diabetes navorsing. Ek handhaaf my optimisme en vasberadenheid om nie te stop, en om die fokus van ons pogings op die genesing te hou. "

Wel, jy het om krediet Ricordi en die DRI vir die behoud van die geloof, selfs ten spyte van verlede tekorte en skenker skeptisisme oor hoe hulle het gewerk in die rigting van `n biologiese kuur. Persoonlik dink ek dit was nog altyd aan te moedig om soveel parallelle navorsing gebeur wêreldwyd op talle fronte sien, tussen verskillende navorsers en organisasies. Dit bring ons net nader aan die vind iets wat sal ons neem na `n ware genesing, geen?

So soos altyd, bly ons versigtig optimisties wanneer ons hierdie aankondiging oor `n konsep wat kan dalk of nie `n wees hoor "kwantumsprong." As dit blyk die geval te wees, natuurlik sal ons die geleentheid vier saam met al die ander. Maar die bewys is in die poeding. In die tussentyd, ons hou ons geloof in die tegnologie wat ons sien speel `n groot rol in ons help gesond te bly in die hier en nou.

** UPDATE: 9 Maart 17:20 **

Dr. Ricordi het sedert gepos word `n QA op sy Facebook-blad, waar hy antwoord `n handvol van die vrae oor die DRI BioHub, waaronder `n paar vrae presies bewoorde as dié wat ons gestel om hom vir ons dekking hier by die `Myne wat gelei het tot die aankondiging. En op 15 Maart 2013 sal die DRI se Dr. Luca Inverardi doen `n lewendige onderhoud op TuDiabetes 1-2 uur PST.