Dr. Denise faustman gereed vir volgende fase van diabetes entstof navorsing

Sjoe, dit lyk asof eons sedert ons laaste gesels met die invloedryke Dr. Denise Faustman oor haar omstrede navorsing in die skep van `n entstof om diabetes te genees.

Vir diegene wat nie vertroud is met die werk Dr. Faustman se Massachusetts General Hospital, het sy lang beenstudying iets genoem BCG (Bacillus Calmette Guerin), `n generiese entstof wat rondom is al vir byna `n eeu andwas oorspronklik ontwerp om tuberkulose (TB) te bestry. Die idee: die bevordering van BCG kon die pankreas te verhoed uitroei betaselle, sodat diegene wat geraak word deur diabetes hierdie insulien maak selle regenereer. Sy het agroundbreaking ontdekking in muise in 2001, maar was nie aanvanklik in staat om te herhaal dat, en haar navorsing het afgeskop n Fire Storm van omstredenheid onder die mediese gemeenskap en researchorgs wat haar benadering getwyfel.

Vinnig uit na 2015 - dit was vyf jaar sedert haar eerste ronde van navorsing en dat aanvanklike chat met `Myne redakteur AmyT terug in 2009, en sowat drie jaar sedert ons gepubliseer ons laaste een-tot-een onderhoud met Dr. Faustman. Baie is aan die gang, selfs al het sy grootliks in `n hoewe patroon in afwagting van die begin van die volgende fase van kliniese studies was, het sy vertel.

Vandag, ons is opgewonde om jou vars updates reguit uit Dr. Faustman haarself te bring: Ten slotte, is haar Fase II studies ingestel om te begin in die comingmonths! Hier is ons onlangse telefoniese onderhoud met haar, insluitend updates op die algehele toestand van haar navorsing, wat nou blyk te meer steun het van die breër wetenskaplike gemeenskap wêreldwyd.

DM) Vir almal van ons nie-wetenskap mense daar buite, gee ons `n primer op BCG en wat jou navorsing is alles oor?

DF) In wese, BCG is `n beslote nie-giftige familielid van TB en dit is die eerste keer opgemerk in die vroeë 1900`s toe verbruik baie van die mense gedood. Daar was `n groep van mense binne `n bevolking wat nie gesterf het nie of selfs TB, en dit blyk dit was jong meisies melkkoeie. Dit is hoe BCG ontdek, en met verloop van tyd het ons geleer was dit as gevolg van die koeie en uiers, en daar was `n ander vorm van BCG op plase. So, kan `n entstof ontwikkel.

Bring dit terug na diabetes is interessant, as ons nie gaan nadat dit per se. Wat ons weet van 20 jaar van wetenskap data (op die oomblik), is dat BCG nie uit die lug val - selfs al wil ek dit gedoen het. Mense met tipe 1-diabetes, veelvuldige sklerose (MS), en ander siektes het `n relatiewe tekort in `n hormoon wat bekend staan ​​as TNF, en met `n natuurlike entstof bevordering van TNF, kan jy ontslae te raak van slegte T-selle en die bevordering van T-REGS, en die pankreas regenereer. Ons het besluit om `n veilige, 100-jarige entstof gebruik te maak dit gebeur en ons het gevind dat dit werk.

Volgens hierdie tydlyn van BCG navorsing, jou Fase I menslike verhoor klaar `n hele vyf jaar gelede. Wat was die resultate?

In die begin van data, ons het getoon dat in die lang termyn diabete inderdaad hierdie T-REGS is aangehelp en ons kon die geteikende dood van slegte T-selle te sien. Ons het ook die begin van pankreas herlewing. Seker, niemand gooi insulien spuite nog weg, want dit was net die begin ... maar dit het getoon dat dit gedoen kan word. En belangriker, dit was in `n lang termyn tipe 1s met 15 tot 20 jaar - wat `n klomp mense rammel. Dit was `n heeltemal unieke pasiënt bevolking, en nie hoe die meeste navorsing gedoen is in nuut gediagnoseerde individue.

Die mense in die verhoor het diabetes vir `n gemiddeld van 15 jaar, en hierdie het getoon dat ons insulien produksie kan herstel, ten minste kortliks, vir mense wat tipe 1 het vir baie jare. Fase I was in 2010, so ons sal binnekort sien die vyf-jaar opvolg - iets wat ons van BCG navorsing oor veelvuldige sklerose geleer is belangrik, en so sal ons weer die bestudering van die pasiënte met tipe 1 wat hierdeur gegaan.

Wat is die holdup in om Fase II begin?

Ek is bly dat jy dit gevra word. Wat ons gevaar het was om blyk aan die wêreld dat daar `n ander rede waarom ons moet doen hierdie proewe in mense wat hierdie siekte vir `n lang tyd gehad het. Maar ook net besig om in samewerking met ander, buite diabetes. In die gees van die wetenskap, ons deel met ander groepe rondom theworld wat studeer BCG - of dit nou vir coeliakie of MS of Sjogren se sindroom. Hulle moet in staat wees om voort te gaan om te leer uit ons navorsing, sonder dieselfde navorsing begin oor, en natuurlik withoutcompromising ons eie navorsing.

Die grootste padblokkade ons gehardloop in was die tekort van BCG in die VS, want dit gestop word geproduseer na die Big Pharma fabriek wat dit is gesluit. BCG is nie `n hoë-tegnologie produkte, so as jy na meer maak, is dit beperk op waar dit vervaardig kan word - amper soos `n griep-entstof, jy kan net nie die mas op enige laboratorium. Dink aan dit so: As jy `n plant wat frites, kan jy nie skielik het hulle begin om hamburgers selfs al is hulle albei voedselprodukte dikwels saam bedien. Ons moes `n kontrak om dit te doen te kry. Ons wou nie te wees in die vervaardiging besigheid, maar ons moes ten einde hierdie navorsing voort te sit.

As twee weke gelede, het ons `n nuwe BCG spanning en vervaardigingsproses wat gekry is deur die FDA. Ons is baie trots op waar ons is.

Dit klink nie goedkoop ...

Ons is die verhoging van geld, en tot dusver geopper $ 18.900.000. Die NIH is nou in op die proewe en befondsing hierdie vir Sjogren se sindroom, en data uit dié modelle toon dat klein dosisse van BCG in Sjogren se het `n soortgelyke effek as dit die geval is in diabetes: stop die siekte en die verbetering van die orrel. So, dit is aan te moedig om hulle te sien belê. Die JDRF is nie aan boord. En Helmsley Charitable Trust is soortgelyk aan JDRF, as hulle net belangstel in `n deel van die bespreking oor al hierdie dinge. Mense stem met hul dollars vir navorsing, en vir hierdie BCG navorsing die groot geld is in die komende uit Europa, die NIH, die Lee Iacocca Family Foundation, en private skenkers.

So, wat sal II lyk Fase en wanneer sal dit eers aan die gang?

Ons gaan kyk na hoeveel BCG is nodig, en hoe dikwels. Dit is die sleutel, die geheim, omdat julle weet hoeveel om te doseer. Met Fase II-a, ek sal probeer om perfek ooreenstem met dié uitslae in Fase I, met jarelange tipe 1s wat nog `n bietjie C-peptied maak. Dan sal dit Fase II-B wees waar daar nie C-peptied in jarelange tipe 1s. En na elke deel, moet ons hierdie mense te volg vir vyf jaar.

Ons het gekry goedkeuring vir Fase II en ons is almal OK op die vervaardiging front, so dit sal binnekort begin. Waarskynlik in die komende maande. In ons laaste navorsing update van die sondeval, het ons wat ons van plan is om vir 120 mense. Ons is altyd op soek na meer pasiënte na `n deel hiervan te wees, so belangstellendes kan ons e-pos by [email protected].

Maar ons sal nie sien die resultate binnekort, want ons nog `n vyf-jaar studie praat ...

Dit is nie `n vinnige proewe, op enige manier. Ons het `n vyf-jaar opvolg. Maar dit is belangrik, want ná meer as twee jaar, die gevolge monumentally meer betekenisvol word. Ons weet dit is die moeite werd, want data nou wys uit Europa wat met behulp van BCG in vergelyking met die standaard van sorg is die mees doeltreffende.

Die mediese gemeenskap oor die algemeen het jy nie gerugsteun in die verlede. Het jy voel daar is meer aanvaarding en ondersteuning van jou werk nou?

Dit is nogal amazing wat gebeur het oor die afgelope paar jaar. Dit is `n goedkoop en generiese dwelm wat baie effektief kan wees, en ons het al oor en oor wat voorlê sedert die begin gesê dat die boodskap. Nou, is dit regtig geneem af, veral buite die Verenigde State waar daar geen kompetisie en pryse kwessies soos ons hier het. Daar is meer pogings op hierdie, en die data vertel `n effektiewe storie.

Ons het wêreldwyd medewerkers hierdie stappe, en dit is redelik goed validering vir ons beteken dat ander wil `n deel van hierdie storie wees.

Vertel ons `n bietjie meer oor hoe hierdie navorsing globale gegaan?

Daar is meer as 7 instellings bestudering van hierdie op `n aantal verskillende outo-immuun toestande, en die vroeë data toon dat die doeltreffendheid van BCG nou beter as enige dwelms op die mark kan wees.

In Turkye, het hulle besluit om BCG volg op die voorkoming van diabetes, eintlik. Dit was in die muis studies ... nie dat jy kan vertrou `n muis, maar dit versterk wat reeds gevind is in die ander muis studies. Kinders met `n entstof, op die ouderdom van 12 en 14, het dieselfde voorkoms as dié in die algemene populatie maar as kinders het drie inentings, die voorkoms van T1D het pad af. Dit was die eerste voorkoming verhoor gebruik van multi-dosisse, en dat data gegee is om `n groep in Londen vir re-analise en is goedgekeur.

In Denemarke verlede jaar, getoets hulle 5000 pasgeborenes en weer begin hulle op BCG en hulle sal kyk na in 2-5 jaar om te sien oor allergieë en enige biomerkers wat na vore as die gebruik entstof.

Soos ek vroeër genoem, het die NIH proewe begin op Sjogren se, en daar is meer as 7 ander regoor die wêreld nou hierdie studeer.

Nou, is daar ongeveer 20 referate oor die hele wêreld te wys wat almal se sien - dat wat ons vertel pasiënte vir dekades oor die honeymoon tydperk verkeerd was. Dit maak die oë van endokrinoloe en pasiënte, oor `n nuwe visie. Dat hierdie mense moet gebruik word vir toetse, en nie net gaan oor `n pomp omdat hulle diabetes te lank gehad het. Ons hoop dat die konsep vang op.

Jy verlede jaar `n boek oor al hierdie globale samewerking gepubliseer ook, reg?

Wat gebaseer is op `n nie-winsgewende vergadering aan die einde van 2013, en ons genooi sowat 12 groepe by te woon en hul navorsing op BCG deel. Daardie boek, Die waarde van BCG en TNF in motor immuniteit, is `n verslag oor die vergadering en wat ons bespreek. Een ding is hoe ons geleer het uit die MS navorsing gemeenskap wat ons nodig het om mense en die dwelm te studeer vir vyf jaar, en dit is verander die manier waarop ons kyk die komende Fase II proewe. Dit was ons eerste ontmoeting, en ons sal `n ander hierdie Oktober in Italië met meer groepe genooi.

Hoe het die diabetes navorsing verander, aangesien jy eers begin het?

Tien jaar gelede het niemand gebruik die R woord (wedergeboorte), en ons weren`tallowed te gebruik wat in ons wetenskap vraestelle. Dat daar verander met verloop van tyd, ANDNOW dit is `n algemene konsep dat almal na aan die gang. Ons het gekom saam manier, in te dink hoe die menslike pankreas doen dit baie stadig, soos inMS waar dit neem vyf jaar.

Ten spyte van jouself soms met behulp van hulle, jy is nie `n fan van muise navorsing ... wat sien jy die verandering van so ver as afhanklikheid die wetenskap gemeenskap en skeptisisme oor `genesing` muise?

Ek hou van om te sê dat dit `n gemaklike werk bestudeer muise, en net die skryf van `n paar vraestelle per jaar en nie hoef te vertaal wat in die mens. Dit is `n goeie loopbaan skuif na muise bestudeer, en dit is `n groot probleem. By die ADA Wetenskaplike sessies verlede jaar, `n navorser van Swede het opgestaan ​​en het vir almal in die ouditorium sodat hulle beskaamd moet wees. Omdat ons by elke tipe 1 verhoor het misluk in die afgelope 10 jaar, sedert dit is gebaseer op die muis navorsing en dit nie werk nie. En dit is waar - T1D proewe kry `n slegte naam, omdat hulle almal dieselfde voel. Mense raak gefrustreerd omdat die muise is genees, maar die mense navorsing versuim. Dit is so belangrik om daardie navorsing oor die mens kry. Ons moet begin sê vir ons navorsers: moenie `n muis storie nie te publiseer sê jy iets het `n nuwe en effektiewe tensy jy bloedmonsters van mense wat dieselfde. As jy regtig glo in jou data, dan sal jy `n beter optog dit vorentoe in die mens voor jy opstaan ​​en sê hoe groot hierdie ontdekking is.

Laastens, hoe kan mense volg die nuutste ontwikkeling in jou BCG navorsing, Denise?

Ons het `n nuusbrief wat jy kan aansoek doen vir, en mense kan uit te reik na ons om meer inligting te kry by Faustman Lab of per e-pos by [email protected].

*** Junie 2015 Update ***

Die FDA aangekondig dat hy amptelik goedgekeur Dr. Faustman se Fase II verhoor, wat deur Junie 2023. Die kliniese proef inligting kan hier gevind loop.