Faustman navorsing update: beta sel funksie voortduur in `n lang tyd tipe 1 pwds

Die bekende en omstrede diabetes genees navorser Dr. Denise Faustman het net opwindende nuwe navorsingsresultate toon bewyse dat "insulien produksie kan voortduur vir dekades na die aanvang van tipe 1-diabetes" en "beta selfunksionering blyk ook bewaar in sommige pasiënte jaar gepubliseer nadat oënskynlike verlies van pankreatiese funksie. " Haar studie resultate verskyn in die Maart-uitgawe van die tydskrif diabetes Care.

"Die tradisionele konsep is wat in tipe 1-diabetes, die pankreas dood is binne twee jaar. Wat hierdie data nou programme is dat dit nie `n akute siekte waar die pankreas sterf in daardie kort interval. Inteendeel, in die meerderheid van die mense, dit is `n geleidelike, stadige agteruitgang, "verduidelik dr Faustman, toe ek met haar gepraat oor die telefoon verlede week.

"Dit maak die vraag van wat die venster vir mense met `n lang-stadium diabetes te nog `n kans om gered. Die tyd verloop van die siekte verander deur hierdie data!"

Dr. Faustman is niks as dit nie entoesiasties. `N Mens kan selfs beskryf haar as vonkelwyn - wat kan rekening gedeeltelik vir die passievolle volgende sy versamel vir haar omstrede benadering tot navorsing te genees, met behulp van `n stof genaamd BCG-entstof om dood te maak die selle wat die insulien-produserende selle in tipe 1 diabete te val.

Hierdie jongste data was byna `n byproduk van daardie werk, verduidelik sy. Tradisionele "ingryping" navorsing fokus op pasiënte nuut gediagnoseer met diabetes, gewoonlik binne een jaar. Maar Faustman se groep kon nie bekostig om die miljoene dollars wat groot Pharma belê in die opspoor van en die werwing van nuwe onsets.

"Jockeying Almal se om te probeer om hierdie kinders te kry, maar ons kan nie meeding op daardie vlak vir `n goedkoop generiese medisyne (BCG), en ook, ons het reeds muis data toon dat BCG eintlik gewerk langtermyn," sê sy.

So haar groep gewerf volwasse pasiënte met `n lang termyn tipe 1-diabetes, selfs al is hulle geglo hulle is die hantering van dood pankreas, verduidelik sy. Wanneer monsters van hierdie pasiënte af gestuur na Swede vir `n ultra-sensitiewe C-peptied toets, een verrassende gevolg dat terugkom was pankreas aktiwiteit. "Die gemiddelde in ons groep was 15 jaar uit diagnose, en hulle almal het `n paar oorblywende pankreas funksioneer. Eintlik is dit funksioneer teen `n lae aktiwiteit, maar dit is in die lewe!" Faustman giggel.

Wat dit beteken prakties dat die pad vorentoe, moet meer PWDs word kwalifiseer vir kliniese proewe - as selfs ons lang-timers is nou kandidate vir beta sel wedergeboorte studies.

"Dit is kinda soos hernude hoop vir pasiënte. Hulle sê," jy bedoel my pankreas is nie dood nie? " Dit is `n nuwe konsep vir mense met tipe 1-diabetes wat hul pankreas woon op vir `n lang tyd. Dit gee ons `n groter venster van behandeling as wat ons gedink het ons het vir `n lang tyd, "sê Faustman.

Gee krediet, vind Stawing

Faustman is vinnig om daarop te wys dat sy in die voetspore van `n sekere Dr. Alan Foulis, `n patoloog in die Verenigde Koninkryk wat vir baie jare gehou rapporteer dat hy gesien het eiland selle in die kadawers van pasiënte met tipe 1-diabetes. In die navorsing wêreld, "almal poo-pooed dit, want hulle ... het die standaard C-peptied toets op lewende pasiënte en het geen funksie nie sien nie." Faustman sê haar nuwe data is "die eerste funksionele data toon dat die pankreas werk vir `n lang, lang tyd om insulien."

`N Sekere Dr. Bart Roep gebaseer in Leiden, Nederland, is daar dalk nie saamstem nie. Hy verskyn net om gepubliseer `n studie wat presies dieselfde ding ontdek. "Sy ontdekking negeer vroeër navorsing wat tot die gevolgtrekking gekom dat (insulien-produserende) selle is heeltemal afwesig in tipe 1-diabetes pasiënte," volgens `n Expatica.com artikel met die ongelukkige opskrif "Nederlandse Professor: Tipe 1 Diabetes genees kan word." Dat sensasionele opskrif het die siek effek van die maak van Dr. Reop klink soos `n onrealistiese idealis, in plaas van `n ernstige navorser wie se bevindinge dui, in sy eie woorde, wat "if hierdie selle kan geaktiveer die pasiënt kon genees, selfs so lank as 10 jaar na die oorspronklike diagnose gemaak is. "

Die werk van Drs. Foulis en Roep is goeie nuus vir Dr. Faustman, in die sin dat haar bevindinge word ondersteun deur die werk van ander navorsers. Die manier wat ek dit verstaan, `n gebrek aan stawing deur haar navorsing eweknieë is wat Dr. Faustman se BCG werk so omstrede, en is ook die rede waarom sy het nie befondsing ontvang van gevestigde bronne, soos die JDRF.

Eindelose Honeymoon?

Natuurlik, het ek gevra Dr. Faustman wat dit alles beteken vir die teorie van die "honeymoon fase"In tipe 1-diabetes. Sy sê dat vorige denke oor die wittebrood blywende net 6 maande of `n jaar en dan eindig skielik is waarskynlik vals.

"Die pankreas aktiwiteit is geleidelik laer en laer -. Dit is nie afname `n 6 maande, maar by 10 of 20 jaar, die A1C se erger Almal blameer die pasiënt, maar dit raak moeiliker en moeiliker om te bestuur," sê sy. Amen vir dit.

Faustman se BCG Proewe Update

So wat gebeur met Dr. Faustman se BCG-entstof proewe? Hulle hoop om weer te begin Fase 2 loodsstudies binne die jaar, sê sy. Van hul $ 25 miljoen doelwit, het haar groep opgewek $ 10 miljoen in filantropiese skenkings wat tot dusver, "so ons het `n manier om te gaan - maar dit is goedkoop in vergelyking met ander proewe wat deur groot Pharma," sê sy.

"Ons is nou besig om die entstof te handhaaf in pasiënte - om ontslae te raak van die" slegte T-selle `kry so die pankreas het `n hoër en hoër kans op herstel. "

Hulle is besig met die FDA op riglyne vir die studie, wat Faustman sê is `n nuwe konsep vir die FDA, want die huidige riglyne die agentskap se fokus op proewe werk om die tempo van verval van die pankreas te verander. "Ons is die eerste inligting wat hulle gesien het waar die pankreas terug op kan verander word, sodat die riglyne nie heeltemal fiks. Wat moet die eindpunte wees? Tot watter vlak moet ons die pankreas terug te draai (om te wees suksesvolle beskou)? En hoe lank? "

Hulle is ook besig met die Fase 2 verhoor ontwerp: pre-screening pasiënte en die definisie van die bevolking van vakke wat ingesluit moet word. "Ons het mense bespreek vir vier jaar van regoor die wêreld wat wil pre-gekeur te kry," sê sy. "Sommige wil net hul naam op die lys, sommige wil ons hul kliniese inligting stuur, en `n paar wil besoek kom en gee ons bloedmonsters."

Ten spyte van die aanslag, steeds moedig nuwe pasiënte Faustman se in voeling met haar Boston-gebaseerde laboratorium kry. As jy belangstel, besoek faustmanlab.org. Maak nie saak hoe lank jy tipe 1-diabetes gehad het, sal jy bly wees om te weet jy nie meer val in die "dooie PANKREAS" lêer.