Vigs tot die redding? Virus genees twee seldsame genetiese siektes

Donderdag, Julie 11, 2013 - Selde, indien ooit, is die AIDS virus beskou word as `n lewensredder. Maar die virus wat meer as 30 miljoen sterftes veroorsaak het dalk verantwoordelik vir die redding van die lewens van ses kinders met `n ernstige oorerflike siektes wees: metachromatic leukodystrophy en Wiskott-Aldrich sindroom, volgens twee kliniese studies van die San Raffaele Thon Instituut vir gentherapie (TIGET ) in Milaan, Italië gepubliseer in die joernaal Science.

"Ons dink aan MIV as `n ernstige virus, maar aan die einde van die dag wat jy kan dit gebruik om te doen wat jy wil om dit te doen," sê Demetré Daskalakis, MD, mediese direkteur van die MIV ambulante sorg program by die berg Sinai-hospitaal in New York City, wat nie met die studie is geaffilieer. "As jy MIV kaap, en het dit lewer `n genetiese element in `n sel, kan jy die MIV meganisme gebruik tot jou voordeel."

In 1996, Italiaanse wetenskaplikes van TIGET begin die moontlikhede van die manipulering van die AIDS virus om die genetiese defekte wat metachromatic leukodystrophy en Wiskott-Aldrich sindroom veroorsaak behandel verken. Jaar van suksesvolle laboratoriumwerk toegelaat word om die ondersoek span om hul tegniek te toets op 16 pasiënte: ses kinders met Wiskott-Aldrich sindroom en 10 kinders met metachromatic leukodystrophy.

Beide versteurings voorkom as gevolg van proteïen tekorte. Wanneer die tekort is in die senuweestelsel, kan kinders metachromatic leukodystrophy ontwikkel. As die tekort is in die immuunstelsel, kan kinders ontwikkel Wiskott-Aldrich sindroom.

Hierdie nuwe tegniek neem die MI-virus en rekonstrueer dit in `n draer vir `n terapeutiese gene geskep deur TIGET, wat dit moontlik maak selle om die vermiste proteïen te herstel. Nuttige dele van die oorspronklike MI-virus gehou word en gekombineer met die terapeutiese gene om `n entstof te vorm.

"MIV is `n baie goeie vektor, `n genetiese ingenieurswese masjien, en [die navorsers] het gebruik gemaak van wat," sê dr Daskalakis. "Hulle het gebruik gemaak van die meganisme en toegelaat word om dit aan hulle te help."

Die gemanipuleer virus is gekombineer met stamselle uit die pasiënte se beenmurg. Hierdie wysiging stamselle, toegerus met die herbou MIV-virus, word dan terug ingespuit in murg die pasiënte se.

Sodra binne, die stamselle in staat is om voort te plant, die skep van meer terapeutiese selle, en die verspreiding van die hele liggaam. Hierdie proses is genoeg om Wiskott-Aldrich sindroom genees, omdat die siekte direkte invloed op die bloed selle wat behandel word deur die nuwe stamselle.

Dit is egter metachromatic leukodystrophy nie genees totdat die gewysigde stamselle die brein, waar hulle nog meer van die proteïen wat pasiënte met hierdie siektes gebrek produseer bereik. Sodra die binnekant van die brein, die gewysigde stamselle is ook in staat om die beskadigde selle self te omskep in terapeutiese selle.

Die eerste ses pasiënte, drie met mekaar wanorde, het aansienlike voordele van die terapie getoon, volgens die twee studies.

Die toekoms van die behandeling van genetiese afwykings

Navorsers is vol vertroue in hierdie proses as `n manier om hierdie twee toestande te behandel, maar meer navorsing is nog nodig as gevolg van die klein monster. Maar TIGET wetenskaplikes hoop ook dat hierdie metode van ingenieurswese stamselle selfs meer wydverspreide gebruik in die toekoms kan sien.

"Tot nou toe het ons nog nooit `n manier om stamselle te bewerkstellig met behulp van geenterapie wat so effektief en veilig as hierdie een gesien nie," het Eugenio Montini, PhD, wat die molekulêre analise van selle pasiënte se gekoördineer, in `n persverklaring. "Hierdie resultate baan die weg vir nuwe terapieë vir ander meer algemene siektes. "

"Teoreties, iets wat `n ensiem-tekort kan behandel word met hierdie meganisme. Die veld is wyd oop vir hierdie, "het dr Daskalakis. "Die belangrike deel is dat hierdie virus veilig kan gebruik word vir genetiese ingenieurswese."