Nuwe dwelm toon belofte teen huntington`s siekte

`N navorsingsmedikasie dwelm genoem pridopidine lyk `n effektiewe en veilige behandeling vir mense met die progressiewe beweging wanorde Huntington se siekte, navorsers rapporteer.

Huntington se pasiënte het `n wanbalans in die sein chemiese dopamien. Die nuwe dwelm stabiliseer dopamien sein in areas van die brein wat beweging en koördinasie te beheer.

Volgens die studie se skrywers, dit is die eerste dwelm getoon dat verlies van die vermoë pasiënte te verbeter om hul spiere vrywillig beweeg. Die enigste dwelm wat tans goedgekeur vir Huntington se tetrabenazine, wat net onwillekeurige bewegings behandel en kan ernstige newe-effekte veroorsaak.

Die resultate van die fase 3 kliniese proef, wat deur die Spaanse navorsers onder leiding van dr Justo Garcia de Yebenes, van die departement van neurologie, Hospitaal Ramon y Cajal in Madrid, verskyn in die November 7 aanlyn-uitgawe van The Lancet Neurology.

Die studie ingesluit 437 Huntington se siekte pasiënte uit agt Europese lande. Die deelnemers het óf pridopidine (45 mg een keer per dag of 45 mg twee keer per dag) of `n placebo vir 26 weke.

Na ses maande van behandeling, pasiënte wat die hoër dosis van pridopidine gewys verbeterings in motoriese funksie - spesifiek in die oog en hand bewegings, onwillekeurige spiersametrekkings (distonie), en loop en balans - in vergelyking met pasiënte wat die placebo.

Meer as 70 persent van die pasiënte wat die hoër dosis van die dwelm het `n beduidende voordeel, volgens die navorsers. Newe-effekte onder pasiënte wat die dwelm was soortgelyk aan die placebo groep.

"Pridopidine het die potensiaal om beskikbare behandelings aan te vul deur die verbetering van `n ander reeks van tekorte motor. Die gebrek aan ernstige newe-effekte... Suggereer dat pridopidine nuttig kan wees selfs vir pasiënte wat behandel word op plekke wat nie sentrums van uitnemendheid vir is Huntington se siekte, "het die navorsers die gevolgtrekking gekom.

Een Amerikaanse neuroloog het saamgestem dat die dwelm lyk belowend teen `n siekte met `n paar behandeling opsies.

"Daar was `n groot deel van die aandag is vir hierdie dwelm, aangesien dit een van die min molekules wat in voorlopige studies is bevind dat sommige doeltreffendheid in Huntington se siekte het," sê dr Alessandro Di Rocco, professor in die departement van neurologie en hoof van die afdeling van beweging versteurings by NYU Langone Mediese Sentrum in New York City.

"Dit is egter die eerste groot studie om bewyse van `n positiewe uitslag in die behandeling van die motor simptome van hierdie verwoestende siekte te wys. En, alhoewel die verbinding is blykbaar goed verdra sonder beduidende newe-effekte, die voordeel is beskeie en beperk tot die motor simptome van die siekte en dit is onbekend hoe lank die verbetering waargeneem kan duur, "het hy bygevoeg.

Tog, het pridopidine nie by die onderliggende oorsaak van Huntington se siekte te kry, sê Di Rocco.

"Ongelukkig, Huntington se is `n progressiewe siekte en hierdie dwelm is nie `n behandeling van die siekte self maar net verbeter sommige van die simptome," het hy verduidelik. "Tog is dit `n welkome toevoeging, want daar is baie min anders nog beskikbaar vir die simptome te behandel. Die uitdaging vir wetenskaplikes en klinici is om terapie wat eintlik vertraag of breek die vordering van die siekte te ontdek."

Nog `n kenner ooreengekom dat nuwe behandeling opsies vir pasiënte erg nodig.

" `N Goed geduld dwelm wat selfs klein voordele vir pasiënte produseer met Huntington se siekte sou `n baie welkome toevoeging tot die oomblik beskikbaar behandelings vir hierdie verlammende siekte wees," Andrew Feigin, uit Die Feinstein Instituut vir Mediese Navorsing in New York City, geskryf in `n meegaande kommentaar.

Die studie is befonds deur die Europese farmaseutiese maatskappy NeuroSearch A / S.