Alles wat jy nodig het om te weet oor biosimilar dwelms vir ulseratiewe kolitis

ByQuinn Phillips

Medies nagegaan byRobert Jasmer, MD

As jy ulseratiewe kolitis, is daar `n nuwe tipe van dwelm wat jy dalk wil om vertroud te raak met: biosimilars.

Biosimilars is `n tipe van biologiese, `n kategorie van middels wat gebruik word vir die behandeling van inflammatoriese dermsiekte, of IBD, sedert 1999. Wanneer dit gebruik word vir die behandeling van ulseratiewe kolitis, biologiese middels werk deur te neutraliseer `n proteïen wat deur immuunstelsel die liggaam se.

Biosimilars, terwyl `n tipe van biologiese middel, is bedoel deur `n ander naam, want hoewel hulle gemodelleer na bestaande biologiese middels, hulle is nie identies aan hulle.

Biosimilars is soos generiese medisyne, maar met `n groot verskil: Die aktiewe bestanddeel in generiese medisyne is identiese aan dié van die naam-handelsmerk dwelms hulle gemodelleer na. Biosimilars is nie presiese kopieë van hul skepper dwelms. In plaas daarvan, as hul naam aandui, hulle hoogs lyk soos die oorspronklike dwelm.

Hoe Biosimilars goedgekeur

Geen nuwe dwelm verkoop kan word in die Verenigde State van Amerika sonder die goedkeuring van die Food Drug Administration (FDA). Gewoonlik, goedkeuring vereis dat `n dwelm getoon word veilig en doeltreffend deur middel van uitgebreide kliniese toetse te wees. Maar sedert 1984, het generiese medisyne onderhewig aan `n baie makliker goedkeuring proses. Dit is omdat hulle is eenvoudig afskrifte van al-goedgekeurde dwelms wie se patente verval.

Wanneer biologiese middels vir IBD bekendheid verwerf in die Verenigde State van Amerika in die 2000`s, het hulle jare verlaat op hul patente. As die patente nader aan verstryk het egter druk gegroei op beide die FDA en die Kongres om `n goedkeuring proses vir biologiese eksemplare skep. Die eerste regulatoriese pad vir goedkeuring van hierdie dwelms - saam met die naam biosimilars - is geskep deur die Europese Medisyne Agentskap in 2005, volgens `n artikel gepubliseer in die Julie 2015-uitgawe van Huidige advies in Maag.

In 2010 het die Kongres het `n pad vir FDA goedkeuring van biosimilars as deel van die bekostigbare Care Act, deur die voormalige president Barack Obama in die wet onderteken. Dit was nie tot 2015, al is, dat die FDA eintlik goedgekeur is `n biosimilar dwelm - en nie tot 2016 het die FDA goedkeur n biosimilar dwelm behandeling IBD.

Die toekoms van Biosimilars

Tot op datum, het net `n handjievol van biosimilars goedgekeur in die Verenigde State. Maar dit kan binnekort verander, volgens Anita Afzali, MD, `n gastroënteroloog wat die Inflammatoriese derm siektes Program by JOU Medicine se Harborview Mediese Sentrum in Seattle gelas.

"Daar is meer as 650 biosimilars onder ontwikkeling," het dr Afzali notas, en bygevoeg dat die meeste is in die vroeë stadiums van ontwikkeling. "Wat is in die Verenigde State van Amerika te kom sal beslis `n warm besprekingspunt wees."

Volgens Afzali, bring `n biosimilar om die Amerikaanse mark duur gewoonlik sewe tot agt jaar en kos tussen $ 100 miljoen en $ 250 miljoen. Die groot aantal dwelms ontwikkel, saam met hierdie hoë koste, toon dat farmaseutiese maatskappye hulle sien as `n groot potensiaal vir wins.

Tog, sodra verskeie dwelms op grond van dieselfde biologiese beskikbaar raak, dit is verwag dat die kompetisie hul koste sal afbring. Met hoeveel is egter heeltemal onbekend.

Die Julie 2015 joernaalartikel wys daarop dat in vergelyking met die koste van biologiese middels gebruik in IBD, kan biosimilars teoreties spaar 25 tot 40 persent, alhoewel hard-to-voorspel markkragte kan lei tot laer spaar.

Mark Gerich, MD, `n IBD spesialis en kliniese direkteur van die Crohn se en colitis Sentrum van die Universiteit van Colorado Hospitaal in Aurora, sê dat die rekord van kostebesparings vir biosimilars in die lande waar hulle is aangeneem is gemeng. "My kommer," sê hy, "is dat die werklike finansiële besparings nie gaan so groot wees as ons kan hoop."

Nog `n bekommernis, sê Afzali, is dat pasiënte nie mag wees die een wat die meeste van die besparings maai. "Ons weet nie regtig," sê sy, "as [biosimilars is] gaan die koste vir ons pasiënte te bring" - as `n laer premies en copays - "of as hulle net gaan `n vermindering vir versekeringsmaatskappye verskaf . "

Sal Biosimilars Wees effektief in die behandeling IBD?

Soos hierbo aangedui, biosimilars is nie presiese kopieë van die dwelms wat hulle geskoei op. Wanneer `n verbinding het baie groot molekule wat geskep deur `n biologiese proses, dit is onmoontlik om te her-skep [die saamgestelde] presies. As die FDA so `n standaard aangeneem vir die goedkeuring van biosimilars, sou dit nooit ontmoet.

So in plaas van wys dat hulle identies aan die oorspronklike op `n molekulêre vlak is - wat nodig is vir generiese medisyne - vervaardigers van biosimilars moet bewys dat hulle soortgelyke genoeg om die oorspronklike te hê Dit word gedoen "nie klinies betekenisvolle verskil maak." deur kliniese toetse vir veiligheid en doeltreffendheid, wat verantwoordelik is vir `n groot deel van die koste van die totstandkoming van `n biosimilar te bemark.

Maar volgens die reëls van die FDA se biosimilars vereis om getoets te word vir slegs een aanduiding - siekte of gesondheid toestand - wat die skepper dwelm is goedgekeur vir. As die dwelm is getoon veilige en doeltreffende vir hierdie gebruik om te wees, die FDA "extrapolates" dat dit veilig en doeltreffend vir alle goedgekeurde gebruike van die skepper dwelm. Byvoorbeeld, as `n biologiese dwelm is goedgekeur vir die behandeling van rumatoïede artritis, plaak psoriase, ulseratiewe kolitis en Crohn se siekte, en `n biosimilar weergawe getoon veilige en doeltreffende vir rumatoïede artritis te wees, dan is die FDA sal die biosimilar vir al die ander goed te keur voorwaardes sonder die toets van die dwelm in die spesifieke pasiënt bevolkings.

Hierdie ekstrapolasie tref sommige mense as moontlik problematies. Sê dr Gerich van biosimilars onlangs deur die FDA goedgekeur is, "Ek dink daar is `n paar kwessies wat verband hou met ekstrapolasie en veiligheid en immunogenisiteit" - die ontwikkeling van weerstand of `n allergiese reaksie op `n dwelm - "wat nie heeltemal duidelik in die IBD pasiënt bevolking. Daar was nie regtig kliniese toetse spesifiek gedoen in die IBD bevolking voor hul goedkeuring. "Tog, voorspel hy dat biosimilars sal bewys van soortgelyke doeltreffendheid te wees om oorspronklike biologiese middels in die behandeling van IBD.

Biosimilars: Soortgelyke maar nie verwissel

Tot dusver in die Verenigde State van Amerika, het biosimilars vir IBD goedgekeur vir almal dieselfde gebruike as hul skepper dwelms - maar nog nie beslis "verwissel" met dié middels. In die praktyk beteken dit dat aptekers `n biosimilar nie kan vervang nie `n biologiese, as hulle kon met `n generiese en `n merk-naam dwelms.

Afzali bekommernisse egter dat dit kan `n onderskeid sonder `n verskil te word. Dit is maklik om te dink, sê sy, dat `n versekeringsmaatskappy of hospitaal stelsel eenvoudig nie `n oorspronklike biologiese maar net sy biosimilar ekwivalent kon dek. "En nou," sê sy, "is die staat of die versekering of die apteker gesê:" Jy moet die biosimilar probeer, "selfs wanneer `n pasiënt reeds sekere newe-effekte van die biologiese wat erger kan raak met die biosimilar ervaar .

Op die heel minste, sê Afzali, moet dokters ingelig word oor wat hul pasiënte word gegee. "Ek dink dat as `n voorskryf verskaffer, moet ek in kennis gestel word as `n vervanging versoek word," sê sy. "Ek moet ook in staat wees om te skryf:" Meet soos dit geskryf is, "om enige vervanging verhoed plaasvind.

Vir sy deel, Gerich voorspel dat hospitale die eerste wydverspreide adopters van baie biosimilar dwelms kan word, moontlik te verwyder oorspronklike biologiese middels uit hul [lyste van beskikbare dwelms] heeltemal. As, sê hy, "jy het `n baie siek, in die hospitaal ulseratiewe kolitis pasiënt, en wat jy nodig het vir hulle `n groot bedrag te gee" van `n biologiese dwelm te help voorkom `n kolektomie (verwydering van `n gedeelte van die dikderm), "wat baie raak duur vir die hospitaal. "Kous goedkoper biosimilars, glo hy, kan apteek bestuurders meer bereid is om hierdie behandeling goed te keur nie.

Dit is ook opmerklik dat in `n onlangse Noorweegse studie, nog nie bekend gemaak, maar by die 2016 Verenigde Europese Maag Week, navorsers het getoon dat pasiënte veilig kan oorskakel van `n bepaalde biologiese tot sy onlangs FDA-goedgekeurde biosimilar ekwivalent. Maar hierdie studie was nie spesifiek vir IBD, en as Afzali notas, het ander studies teenstrydige resultate gehad.

Die positiewe kant van Biosimilars: Meer IBD Behandeling keuses

Niemand twyfel dat biosimilars is hier om te bly en dat hulle sal oor `n groeiende aandeel van die biologiese dwelms mark te neem in die komende jaar.

Afzali hoop dat die komende instroming van nuwe dwelms meer navorsing sal gevra word op die gevolge daarvan in die behandeling van IBD. "Ons het `n baie meer menslike en navorsing toets moet nog," sê sy, vir individuele siektes "om die veiligheid en doeltreffendheid van biosimilars regtig evalueer".

Gerich is versigtig optimisties oor die potensiaal wat biosimilars hou. "Hopelik sal die veiligheid nie `n bekommernis wees," sê hy. "En dit sal interessant wees om te sien wat die finansiële uitkomste is."

As Afzali notas, solank keuses nie weg van dokters en pasiënte geneem word, die beskikbaarheid van biosimilars kan net `n goeie ding wees. "Ek dink die feit dat meer behandeling opsies in ons medisyne kabinet is altyd aantreklik".