Stamsel oorplantings vir me: halt-ms verhoor ratte vir sy volgende fase

`N Paar jaar gelede, Everyday Health berig oor `n kliniese proef genoem HALT-MS. Hierdie deurlopende studie is een van verskeie in die afgelope jaar tot stamsel oorplantings vir veelvuldige sklerose (MS), waarin `n persoon se stamselle eie geoes word voordat `n kursus van chemoterapie gegee om byna die immuunstelsel, heeltemal vernietig ondersoek waarna die stam selle terug in die liggaam verweef.

HALT-MS is een van die mees prominente deurlopende proewe wat stamsel oorplantings vir MS, en sy navorsers het hul visier op die maak van die oorplanting `n hoofstroom behandeling vir MS. Maar eers moet hulle direk vergelyk oorplanting met die beste dwelm-gebaseerde behandelings wat tans beskikbaar is - dit is presies wat fase 3 van die verhoor sal doen.

Of jy potensieel belangstel om deel te neem in die toekoms kliniese toetse, of net gretig om te leer oor waar MS behandeling kan die hoof is, hier is `n oorsig van wat navorsers hoop om te leer in volgende fase van die studie se en hoe dit kan beteken vir deelnemers.

Die belofte van stamselle

Die idee agter stamsel oorplanting is om `n onklaar immuunstelsel te vervang - in die geval van MS, een wat die miëlienskedes van senuwees aanval - met een wat behoorlik hierdie senuwees erken as eie weefsel van die liggaam se en dit nie aan te val. Dit is ook soms na verwys as "om weer te begin" die immuunstelsel, en die hoop in elke geval is dat die "nuwe" immuunstelsel nooit begin aanval senuweeselle die manier waarop die ou een het.

Stamsel oorplantings het getoon dat dit te doen met gemengde doeltreffendheid. In `n studie gepubliseer in April 2017 in die tydskrif JAMA Neurologie, navorsers het bevind dat binne `n groep van 281 mense met MS - van wie die meeste het progressiewe vorm van MS - wat die behandeling het tussen 1995 en 2006, 46 persent ervaar geen vordering van die siekte in die vyf jaar ná hul oorplanting. Jonger mense en diegene met herhalende-kwytskelding MS was meer geneig hul siekte te gestuit deur die proses.

Stamsel oorplantings ook kom met `n paar risiko`s, insluitende lae bloed seltellings, infeksies, spysverteringsprobleme, bloedklonte, pyn, en selfs die dood.

Maar Michael Racke, MD, `n neuroloog by die Ohio State University Wexner Mediese Sentrum in Columbus en `n navorser in die HALT-MS verhoor, spreek die effektiwiteit en veiligheid van stamsel oorplantings het voortgegaan om te verbeter sedert 2006, toe die eerste deelnemers is gekeur vir inskrywing in fase 2 Halt-MS.

Uit drie groot toetse wat resultate in die afgelope jaar gepubliseer het - insluitend HALT-MS - al het oor `n 70 persent koers van sukses in stol siekte aktiwiteit vyf jaar na die prosedure. Siekte-aktiwiteit is gemeet óf deur terugvalle, vordering van ongeskiktheid, of die voorkoms van nuwe letsels op MRI.

"Soos in al van medisyne, ons hou net beter by die dinge wat ons doen," sê dr Racke, en let op dat die sterftesyfer van stamsel oorplantings voor 2006 het gedaal van sowat 3,5 persent tot sowat 0,3 persent sedertdien.

Stamceltransplantatie: `n harde pad "

Een deelnemer in fase 2 Halt-MS was Dave Bexfield, `n New Mexico inwoner wat met MS 11 jaar gelede gediagnoseer is op die ouderdom van 37. Hy is die stigter en redakteur van ActiveMSers, `n ondersteuning site vir mense met MS met `n sterk fokus op fiksheid wat dek ook die wetenskaplike literatuur oor stamsel oorplantings.

"Ek was besig om desperaat," sê Bexfield van sy fisiese toestand toe hy ingeskryf is in die verhoor in 2010. Oor die afgelope ses maande, het hy verdwyn uit soms met behulp van `n kierie om met behulp van `n stapper al die tyd, en sy hand behendigheid en kognisie was erger vinnig kry. Hy moes lei met sy suster, `n fisioterapeut, in staat wees om die 100 meter sonder hulp te kwalifiseer vir die verhoor, wat sê hy geskep "groot, groot stres" ten tyde loop.

Die hele oorplanting proses, Bexfield sê, was " `n harde pad," as gevolg van die konstante toetse en veral die chemoterapie dwelms betrokke tydens sy drie weke in die hospitaal. Na die eerste week, waartydens chemoterapie gekry het, is hy nog steeds voel "redelik ordentlike." Dan sê hy, "die chemoterapie werklik begin om in te skop. Ek was in die bed vir sowat vier reguit dae," en een keer geslaag uit braking.

Hoë risiko van infeksie

Maar Bexfield verbeter geleidelik gedurende die res van sy verblyf, en daarin geslaag om te vermy om `n ernstige infeksie - iets wat navorsers is op die uitkyk te wees vir wanneer immuunstelsels deelnemers se gekompromitteer. Selfs nadat hy ontslaan is, Bexfield sê: "Jou immuunstelsel is so laag, moet jy regtig versigtig wees oor elke kos wat jy eet, wat jy sien te wees. Ek was basies in isolasie nie. "

Die dramatiese verbeterings hy ervaar as gevolg van die proses, Bexfield sê, meer as genoeg op vir die risiko`s en onaangenaamheid hy het volgehou. "Binne die eerste paar maande, ek het van skaars in staat is om te loop om in staat is om 500 meter loop." Sy brein mis opgeklaar, en sy sterkte verbeter "op elke vlak."

Hierdie verbeteringe het vir ongeveer vier jaar, waarna, Bexfield sê, "Ek het opgemerk my bene was nie heeltemal so goed werk." Hy is nou terug na die gebruik van `n stapper al die tyd, maar in alle gebiede behalwe loop, voel hy steeds baie beter as wat hy gedoen het voor die oorplanting. "Ek sou hierdie behandeling oor te doen 100 keer. Dit was dat waardevolle, "sê hy.

Die volgende fase: klop-MS

Wanneer HALT-MS begin sy fase 3 verhoor (genoem klop-MS) in die vroeë 2018, sê Racke, sal dit ongeveer 120 deelnemers, ouderdomme inskryf 18-50, met herhalende kwytskelding MS. Om te kwalifiseer vir die verhoor, sê hy, moet jy versuim het om suksesvolle uitkomste te bereik op twee verskillende toestand verander terapie, soos gedemonstreer deur `n terugval op een en MRI aktiwiteit op die ander.

Ongeveer die helfte van die deelnemers sal lukraak aan stamsel oorplantings ontvang, terwyl die ander helfte van die beste moontlike medikasie terapie sal ontvang, soos bepaal op `n individuele basis. Deelnemers in beide groepe sal gevolg word vir vyf jaar.

Racke beklemtoon dat bykomend tot na-siekte-verwante uitkomste Fase 3 sal ook die koste van behandeling te vergelyk in beide groepe. Hy wys daarop dat baie dwelm behandeling vir MS soveel as $ 70,000 tot $ 90,000 per jaar, terwyl die koste van `n stamseloorplanting by Ohio State tydens fase 2 was tussen $ 40,000 en $ 100,000 - met `n positiewe uitwerking wat geduur het vir jare.

"Wat is selfs meer belangrik om daarop te wys," sê Racke, is dat die stamsel oorplantings gewerk "aansienlik beter in pasiënte wat eintlik veel erger was. So dit sal hopelik iets wat, in die pad af, kan `n beduidende opsie vir mense wat regtig `n slegte MS wees. "